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Incyte与诺华治疗罕见血癌新药三期研究成功

2014/03/12

2014年3月9日讯 --Incyte生物医药公司CEO Hervé Hoppenot最近向外界透露，公司与诺华公司合作研制的治疗罕见血液疾病新药Ruxolitinib三期研究获得成功，这也将有助于公司向FDA申请突破性药物地位
BH4缺乏症药物科望

2014/03/10

科望简介
坏疽性脓皮病药Gevokizumab获FDA孤儿药资格

2014/03/05

位于美国的XOMA公司为其IL-1β调节抗体Gevokizumab用于坏疽性脓皮病(PG)治疗赢得FDA孤儿药资格。Gevokizumab是一种强大的单克隆抗体，具有变构调节特性，能潜在治疗各种炎症性及其它疾病。
FDA批准Myalept用于罕见全身脂肪代谢障碍

2014/03/05

2014年2月24日，美国FDA批准Myalept（注射用美曲普汀）作为替代治疗药物结合饮食用于治疗先天性或获得性全身脂肪代谢障碍患者的瘦素缺乏并发症。
2013年EMA共批准12种孤儿药上市

2014/03/04

在过去的12个月中，EMA（欧洲药管局）共批准了12种孤儿药用于人类罕见病治疗的需要。
国内停产、进口困难谁来为罕见病制造救命药？

2014/02/22

中国之声《新闻纵横》今日关注，谁为罕见病患儿制造救命药？
Nat Rev Drug Discov：2013年FDA药品审评分析

2014/02/20

FDA于2013年共批准27款新药，与15年来批准新药数量最多的2012年相比，数量有所下降，但2013年批准的新药具备着着强大的商业潜能。
2013年FDA认定的突破性药物汇总

2014/02/20

2013年，FDA至少收到141份突破性药物资格（breakthrough therapy designation, BTD）申请，这些申请中有37项获得授权，4个新药（Kalydeco、Gazyva、Imbruvica、Sovaldi）经该通道上市。
FDA提前批准治疗罕见儿童疾病新药Vimizim

2014/02/20

美国时间2月14日下午，Biomarin Pharmaceutical 公司的新药Vimizim (elosulfase alfa) 被FDA正式批准，提前两周公布确实出人意料（原定于2月28日）。因FDA公布时间较晚，当日Biomarin 股票收盘价（75.78美元）并未受到影响。
罕见病治疗及孤儿药成本控制

2014/02/18

罕见病的治疗成本非常高昂，今年刚刚通过审查的几种孤儿药价格从15万到30万美元不等，且仍在逐年增加。高昂的孤儿药成本对可持续性罕见病治疗提出考验，在这种情况下，医疗系统是否应该负担这些成本，孤儿药的购买者如何做出周全决策都是需要思考的问题。
美卫生机构与十大药企联手加速新药研发

2014/02/11

隶属美国卫生与公众服务部的美国国家卫生研究院４日宣布，该机构将与辉瑞、强生等十大药企建立合作伙伴关系，旨在研究一些重大疾病的生物学原理，加速开发新药和新疗法。

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