一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病；肝脾肿大的“戈谢病”；

FDA顾问委员会周三举行会议，认为赛诺菲（Sanofi）开发的实验性多发性硬化症（MS）药物Lemtrada的安全性问题，并不妨碍（preclude）该药的批准，但该委员会对相关临床研究的质量表示了担忧。

瑞士制药公司爱可泰隆旗下肺动脉高压新药马西替坦（Opsumit）获欧盟上市批准，而几周之前这款药物在美国获得了上市批准。现在马西替坦在欧美的获批可以加快其市场份额的构建，这款药物被定位为爱可泰隆畅销PAH治疗药物波生坦（Tracleer）的下一代产品。

12月23日，美国食品药品管理局（FDA）批准Tretten（重组凝血因子XIII A-亚单位），该药物用于常规预防成人和儿童因先天性因子XIII A-亚单位缺乏导致的出血。

你知道全世界最昂贵的药有哪些吗？大多数是孤儿药！这种用于诊断及防治罕见病的药品，由于患者少、研发成本高，很少被药企关注，因此被业内形象地称为“孤儿药”。

梯瓦制药近期没有太多的好消息分享。不久前公司的CEO去职，其基本药物产品也将面临专利到期的窘境。好在11月27日FDA授予了该公司抗癌药物苯达莫司汀（Treanda）孤儿药资格。

作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程不同，一种药物不可能改善所有患者的症状。 作为一种对症治疗药物，他替瑞林不是针对病因的治疗，不是针对异常蛋白的药物，而是针对症状的治疗方法。但是，共济失调患者群体的病种非常复杂多样，每个患者的疾病不同，临床表现不同，病程

日前，百健艾迪深受鼓舞旗下口服多发性硬化症药物Tecfidera在欧洲长期的市场争夺战中赢得了市场专营权的胜利。11月22日，欧洲人用医药产品委员会(CHMP) 同意将Tecfidera中的活性成分富马酸二甲酯划归为一种新活性物质(NAS)，该美国制药公司的股价一下攀升了10%。

​首先要说明的是，孤儿药并非是针对孤儿的药，孤儿最需要的不是“药”，而是“爱”。我不清楚中文“孤儿药”最初的来源，但我估计很可能不是中文首创，而是英文Orphan Drug的直译，取自孤儿孤苦无依且乏人重视的概念。

对于孤儿药的概述，我的另一博文已有介绍，并不孤独的孤儿药(上篇): 孤儿药概述，目前，尽管我国药企对孤儿药的研发几乎是空白，然而欧美国家已经有越来越多的生物制药(生物药+化学药)企业进入孤儿药市场，竞争也越来越大，可以用群雄逐鹿来形容。

和欧美孤儿药形势一片大好不同，孤儿药在我国是真正的孤儿，目前我国尚没有自主研发成功任何一种孤儿药，患者只能期待国外药品公司在中国尽快获得罕见病药物的注册，所以孤儿药在我国是真正的孤儿，我国的罕见病患者大都有一把心酸泪。我个人认为，我国在孤儿药政策制定、研发水平和欧美比，大概要落后几十年，要追赶上去，还有很长的路要走。