Pluristem医药公司向FDA提交关于胎盘细胞疗法（PLX）的罕见药申请，这是一种用于治疗再生性障碍性贫血的药物。 Pluristem早些时候已经获得了关于PLX用于治疗闭塞性血栓性脉管炎的罕见药身份， 此次是公司第二次向FDA提交申请。 Pluristem公司主席兼首席执行官Zami Aberman说：“对于再生性障碍性贫血少儿患者，PLX的用量要酌情控制。

欧盟批准Vertex医药公司Kalydeco（ivacaftor）用于囊肿性纤维症（编者注：囊性纤维化），这些患者都是由基因变异（G551D）引起的疾病。

Emmaus生命科学公司子公司Emmaus医疗研发的左谷酰胺（L-glutamine）获得欧洲药品局授予的罕见药资格，这是一种治疗镰刀细胞疾病的药物。

Athersys公司细胞治疗药MultiStem获得食品药监局（FDA）授予的罕见药身份，这是一种治疗呼尔勒综合症（Hurler syndrome，即黏多糖贮积症一型MPS-1）的药物。

Sobi公司向美国食品药监局（FDA）提交了关于Kineret的罕见药申请，这是一种治疗早发性多系统炎症疾病（NOMID）的药物。

美国辉瑞制药公司此前同Protalix生物制药公司(Protalix BioTherapeutics)联手研发了高雪氏病新药Elelyso，并且向欧洲药物监管局提交了该药物的上市申请书，但是欧盟监管局不建议批准该药物的上市申请，原因是当前高雪氏病药物市场上有一种同类药物，但是该同类药物的市场独家销售权直到2020年才会到期。

美国辉瑞制药公司日前表示，公司此前向美国食品和药物监管局提交了关于神经退行性疾病新药Vyndaqel的上市申请书，药监局对该药物进行一定的审查之后，表示公司提供的临床试验数据不足，因此要求辉瑞公司进行新一轮的临床试验。2006年8月28日Vyndaqel被指定为“孤儿药品”(用于称谓治疗罕见病的那些药品)。

赛诺菲旗下Genzyme公司向美国食品药监局（FDA）提交Lemtrada的补充生物证书申请（sBLA），同时向欧盟药品管理局（EMA）提交其市场准入资格(MAA)，这是一种治疗复发性多发硬化症（RMS）的药物。

CSL Behring公司用于连接凝结因子IX和融合蛋白的重组融合蛋白，获得美国食品药监局（FDA）授予的罕见药身份。

Baxter国际制药生产的ADVATE在中国获批，这是一种重组人类凝血因子VIII注射剂，用于治疗血友病A。 ADVATE可直接注射到血液，通过暂时提高VIII因子的含量，从而使得身体内凝血过程正常运转。

Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。