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Genzyme向FDA及EMA提交多发性硬化症药物Lemtrada相关申请

2012/06/26

赛诺菲旗下Genzyme公司向美国食品药监局（FDA）提交Lemtrada的补充生物证书申请（sBLA），同时向欧盟药品管理局（EMA）提交其市场准入资格(MAA)，这是一种治疗复发性多发硬化症（RMS）的药物。
Behring公司重组融合蛋白获得FDA颁发罕见药身份

2012/06/26

CSL Behring公司用于连接凝结因子IX和融合蛋白的重组融合蛋白，获得美国食品药监局（FDA）授予的罕见药身份。
百特公司Baxter重组人类凝血因子ADVATE在中国获批

2012/05/29

Baxter国际制药生产的ADVATE在中国获批，这是一种重组人类凝血因子VIII注射剂，用于治疗血友病A。 ADVATE可直接注射到血液，通过暂时提高VIII因子的含量，从而使得身体内凝血过程正常运转。
Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份

2012/05/29

Arno医疗公司治疗2型多发性神经性纤维瘤药物AR-42获得欧洲颁发的罕见药认定资格。
FDA批准依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾肿瘤

2012/05/29

诺华公司与美国食品药品管理局(FDA)宣布，已批准Afinitor(依维莫司)用于治疗结节性硬化症(TSC)患者的不必立即手术的肾血管平滑肌脂肪瘤。该药的申请得到了FDA的优先审查，后者适用于带来重要进展的药物或目前无法有效治疗的疾病的新治疗手段。
多发硬化症用药laquinimod III期研究取得成功

2012/03/26

III期Allegro研究显示口服laquinimod用于治疗复发进展性多发性硬化症（RRMS）非常有效，它能够减缓炎症，减少患者脑组织损伤。
软组织肿瘤药物TH-302 获得欧盟授予罕见药地位

2012/03/26

Threshold医药公司的TH-302获得欧盟授予的罕见药地位，用于治疗软组织恶性肿瘤。
FDA批准Avonex Pen剂用于治疗复发性多发硬化症

2012/03/23

Biogen Idec公司的药物Avonex获得美国食品药监局（FDA）批准，用于治疗复发性多发硬化症。 Avonex Pen注射剂是第一种单一使用完全肌肉内自动注射剂，一星期一次，比现在市场上的Avonex syringe注射剂要更加方便。
首个皮质醇综合症用药Korlym获美国FDA批准上市

2012/03/23

美国Corcept医疗公司的Korlym获得国食品药监局（FDA）批准，这种药和坠胎药RU-486含有相同的活性成分。该药用于治疗皮质醇综合征（库欣综合征），该病主要由于皮质醇的过量分泌引发。
FDA受理辉瑞TTR-FAP治疗药tafamidis的新药申请

2012/03/23

美国食品药监局（FDA）受理了辉瑞公司的tafamidis meglumine新药申请（NDA），这是一种口服的治疗遗传性神经退行性甲状腺素家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）的药物。
雷帕霉素治疗肺淋巴管肌瘤病（LAM）的有效性被证实

2012/02/20

肺淋巴管肌瘤病（LAM）是一种仅发生于女性的罕见呼吸疾病，平均发病年龄在30~40岁，患者可以出现呼吸困难、气胸、和乳糜胸等症状，严重影响患者的呼吸功能。

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