新的调查研究显示，为推进孤儿药而设立监管程序，国家管理愈全，则孤儿病患者更有希望各取所需。

在这项题为“基于市场的经济因素对多国孤儿药使用情况的影响”研究中，德国默克集团项目管理副主任John Matthews仔细分析如下两者关系：国家的市场化程度与获治疗的罕见病患者人数。人们一般认为，国家市场化自由程度愈高，孤儿药品使用数量则会愈多。与此相反，作者发现国家监管机制愈全面，孤儿病患者更有希望病有所医。换言之，作者对分布于美国、德国、英国、西班牙、法国的13种孤儿药数据进行分析，而美国在为罕见病症患者提供药品这一方面劣势最为突出。

该研究借助经济自由度指数和世界经济自由度指数，从工商贸易限制、政府开支、腐败程度、税率等经济因素评估上述国家当时的市场化程度。作者起初假设，国家市场化程度越高，孤儿药使用程度越高，这里“使用”指购买，然而研究结论与假设相反。“不以宏观经济学为基础，许多文献表明，市场化程度愈高则愈高效，但也许这些机制并不适用于孤儿药市场。迄今为止，未曾有过从孤儿药角度研究这一问题。”作者说道。

Matthews对这一问题深入研究，仔细分析各国市场报销机制，并观察其对孤儿药使用的影响。此外，研究认为，并不存在代表患者意见的中心集权组织，因此没有针对孤儿药使用的客观数据。“有一些机构致力于这项目标，包括基因联盟（Genetic Alliance），美国罕见病组织（National Organization for Rare Disorders , NORD），但我认为没有协调方。坊间有不少信息关于患者争取孤儿药使用的权利，但缺乏就患者实际影响力而开展的广泛研究，”作者解释道。美国的患者行动产生更为有力的影响，密切关注患者的所行所需，相对而言，欧洲的方法更为教条，只关注政府介入来支持患者组织，从而满足患者需要。显然，美国的患者颇具倡导优势，然而患者在推动药物可及性方面的努力与能力之间的关系有待审慎分析。

Matthews认为，如果研究更多国家的更新数据，在孤儿药使用这一问题上亦会得出相同的结论。他最后说道，“研究结果表明，管理愈全的政府才有能力使患者对孤儿药各取所需。政府介入是奏效的办法。”

“基于市场的经济因素对多国孤儿药使用情况的影响”（http://dij.sagepub.com/content/early/2013/01/25/2168479012471945）

    阿作者为John T. Matthews（工商管理硕士、博士）和Lucas Glass（理学硕士）。

    原文链接：

http://blog.pharmexec.com/2013/07/29/orphan-drug-adoption-in-markets-the-more-regulation-the-better/