美国食品药品监督管理局(FDA)官网披露,FDA已经核准了美国百特(Baxter Healthcare Corp)公司B型血友病新药Rixubis的生物制品许可申请(BLA)。
Rixubis是一种预防B型血友病的凝血因子IX,是15多年来以来首个治疗遗传病的新疗法。该药不仅可以治疗大出血,还可以预防或减少出血症状的发作。
美国血友病基金会(NHF)的数据显示,B型血友病是第二种最为常见的血友病,在美国有3,300名患者,全世界有25,000患者。