据国外媒体报道，Pharming Group和瑞典Orphan Biovirum宣布，一重组型人C1抑制剂（C1INH）即Ruconest（INN conestat α）在荷兰监管当局最终批准后将在荷兰推出。

美国食品药品管理局（FDA）近日批准Corifact用于治疗先天性ⅩⅢ因子缺乏症。这是FDA批准的首个治疗该疾病的药物。

美国FDA批准了Santen公司的西罗莫司（DE-109rapamycin）作为一种罕见病用药，用来治疗难治性慢性非传染性前葡萄膜炎、非传染性中间葡萄膜炎、 非传染性全葡萄膜炎和影响眼睛后段的非感染性葡萄膜炎。

Vertex医药公司生产的Kalydeco（inacaftor，VX-770）新药申请获得了美国食品药监局（FDA）受理，这种药用来治疗囊肿性纤维化（CF）。

根据BioSpectrum来自新加坡的消息：Takeda Oncology和它的母公司Takeda医药公司近日宣布美国食品药品监督管理局批准了注射用VELCADE的补充新药申请。该药物更新了VISTA试验中长期总体生存率数据，而给试验则主要是检测VELCADE疗法（VcMP）在未经治愈的多发性骨髓瘤（MM）的效果。

BioMarin医药公司开始了GLANS（N乙酰基D半乳糖胺6硫酸酯酶）2阶段临床研究，用来治疗五岁以下的黏多糖贮积症IVA型（MPS IVA）患儿。