美国和澳大利亚联合的药物研发公司Novogen有限公司宣布，该公司研发的用于治疗神经母细胞瘤的化疗候选药物Anisina已获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定。

孤儿药资格认定将鼓励研发在包括美国、欧洲、澳大利亚在内的地区的低发病率的临床实验药物。孤儿药资格认定可以为药物研发企业提供一系列优惠政策：获得美国政府支付临床试验成本的资格、减轻在美国临床研究的税收负担、免除美国处方药申报费用、增强市场营销权的授权等。

FDA根据Novogen有限公司提交的一系列临床前数据进行资格认证审查，Anisina最终获得治疗神经母细胞瘤的孤儿药资格认证。

临床前研究的数据来源于儿童肿瘤药物联盟(CODA)，该联盟成员有澳大利亚慈善事业、儿童癌症项目(悉尼)、新南威尔士大学(悉尼)、全国儿童医院(俄亥俄州哥伦布市)和Novogen公司。主要的研究结果显示，在动物神经母细胞瘤模型中，Anisina能显著提高护理标准的微管靶向化合物的活性和长春新碱。最近在美国波士顿举办的第八届癌症分子疗法研究协会(CMTRA)年会上发布了上述研究数据。

Novogen公司的临时主席伊恩·菲利普斯说，“Anisina获得FDA授予的孤儿药资格认证对我们来说是一项重要的战略成就。公司履行了把一种能改善患神经母细胞瘤孩子预后的药物推向市场的承诺，由FDA提供的激励措施可能会减少Anisina临床研究的昂贵成本。”

ATM项目总监贾丝汀斯特纳博士说，“我们把这种药物用于临床的最初意图是治疗儿童癌症，来自FDA提供的额外指导提高了我们关于Anisina临床试验项目设计的效率和创新性。”

在公司本月早些时候的声明中，研究人员已经证实在治疗神经母细胞瘤动物模型中Anisina作为单药或结合长春新碱具有疗效。Novogen公司现在正进行临床前研究，为了进一步验证Anisina与一系列微管靶向化疗药物组合在治疗成人癌症动物模型的疗效。一旦公司完成Anisina的临床前毒理学项目，预计在2016年中期有望开展以成人为对象的临床治疗，同时在2017年初有望在澳大利亚和美国地区开展儿童癌症临床试验。

关于孤儿药资格认定

孤儿药资格认定是在有科学理由支持它在治疗一种罕见疾病或特定状况的前提下授予一种药物或生物制品治疗该疾病或状况的一种认定。“罕见”的定义为美国患病人数少于20万人。根据情况，研发新药物的公司可向FDA或当地监管机构提交孤儿药资格认定的申请。

美国孤儿药法案(ODA)将提供各种激励政策以支持公司继续研发药物，这些政策包括减免合格的临床测试的税收，减免药物市场申请费和一定时间内的市场专营权。重要的是，在药物研发期间FDA还将提供提供额外的指导和讨论的机会。相关信息见如下网站。在其它监管地区如欧洲和澳大利亚，也有类似的孤儿药资格认定和激励机制。Novogen公司也会在适当的时候，向上述的其它监管地区提交孤儿药资格认定的申请。http://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm

关于神经母细胞瘤

神经母细胞瘤是一种多发于儿童的癌症,超过90%患者为5岁以下的儿童。它被认为是儿童中最常见的脑外实体肿瘤。虽然神经母细胞瘤等儿童癌症相对于成人癌症更罕见,但危机生命的可能性却更高。因此研发新的治疗该疾病的方法也迫在眉睫。

关于Anisina

Anisina是一个属于anti-tropomyosins抗体 或 ATMs家族中的一类小分子的化合物。Anisina能抑制名为Tpm3.1的蛋白质。Tpm3.1是一种结构蛋白，是一个细胞骨架的核心组件，是癌细胞的细胞骨架。Anisina通过粘附Tpm3.1蛋白，抑制这个结构蛋白的功能从而导致细胞骨架的崩溃，最终导致肿瘤细胞的死亡。Anisina已被证明对较大范围的癌症都有效果。Novogen公司专注于研发Anisina用于治疗成人癌症(黑色素瘤和前列腺癌)和儿童癌症(神经母细胞瘤)。

关于Novogen

Novogen是一家公开的由澳大利亚和美国联合的药物研发公司。Novogen集团包括US-based及与耶鲁大学合资的公司CanTx。Novogen有两个药物技术平台(super-benzopyrans(sbp)和anti-tropomyosins(atm))，用以研究候选药物在一系列退行性疾病中的应用。

通过体外和体内的临床前理论研究，我们获得了肿瘤领域令人鼓舞的数据，我们目前的重点是希望我们的候选肿瘤药物Cantrixil Anisina和Trilexium能在2016年期间成功完成各自的毒理学项目。将研究一些其它可能的临床适应症，其中包括卵巢癌、结肠癌、恶性腹水、前列腺癌、神经肿瘤(胶质母细胞瘤、儿童神经母细胞瘤)和黑色素瘤，最终目标是将两种技术结合起来形成一种可用于治疗的方法。了解更多相关信息，请访问：www.novogen.com 

关于儿童癌症项目

儿童癌症项目是一个由澳大利亚的慈善机构资助的寻找治愈儿童癌症治疗方法的项目。目前，社区慈善机构投入了超过2400万美元用于研究，资助了13个研究项目。在澳大利亚，独立的慈善机构是最大的非营利性资助者。儿童癌症项目的发起者承诺要找到治愈儿童癌症的办法并创造奇迹。支持儿童癌症项目的研究，将会增加癌症患儿的存活机会，并且减少或消除治疗时孩子需要忍受的毒性反应。儿童癌症项目支持合作研究，因为这可以提高临床实验成功的几率。并且很高兴的看到Anisina可能成为一个改善化疗效果的药物。更多信息或捐赠,请访问www.thekidscancerproject.org.au。

原文链接：http://www.checkorphan.org/news/anisina-receives-orphan-drug-designation-from-fda-for-neuroblastoma

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