Delcath Systems有限公司是一家专业的专注于肿瘤学，尤其是着重于原发癌和肝转移癌方面的药物和医疗设备生产公司。该公司今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）所属的孤儿（罕用）产品开发办公室（OOPD）已经授予用于治疗胆管癌的药物美法仑孤儿药资格认定。孤儿（罕用）产品开发办公室(OOPD)负责通过评估科学性和来自申请方递交的临床数据以判定产品是否可授予孤儿药资格以及进一步提升此类有前景的医疗药物的科学研发。
孤儿药资格的认定将提供一些优惠政策，其中包括某些排他性利益，免征某些研究的税收以及免除新药申请的费用。FDA关于罕见病的判定标准为通常在全国范围内患者人数少于20万即被视为罕见病。根据上述标准，胆管癌被FDA认定为罕见病。
肝内胆管癌（ICC），属于胆管癌的一种，多发于肝内胆管。它是第二常见的原发性肝肿瘤，约占每年新确诊的肝细胞癌病例的15%。大约80%-90%的肝内胆管癌患者不能进行手术切除。
公司最近宣布其全球性的肝原发癌（HCC）Ⅱ期临床研究扩展至包括肝内胆管癌人群（ICC），该研究评估针对无法手术切除的肝内胆管癌（ICC）患者，美法仑/肝给药系统治疗的安全性和有效性。这项研究正在欧洲几家医院中进行，这些医院同样参与 Ⅱ期肝原发癌临床试验，预计招募11名患者。以通过实体瘤疗效评估标准修改版作为评定标准，将评估肝内胆管癌（ICC）患者的肿瘤反应（客观反应率）、无进展生存期及安全性。通过美法仑/肝给药系统，来描述美法仑全身暴露量的特征并评估患者报告临床结果和生存质量。
“我们非常高兴获得用于治疗胆管癌的药物美法仑的孤儿药资格认定，因为这是支持我们更广泛的监管和研发美法仑/肝给药系统治疗原发癌和肝转移癌的发展策略的关键里程碑，” Delcath公司的董事长兼CEO Jennifer Simpson博士说，“目前没有有效的针对肝内胆管癌的治疗药物，而我们公司研发的美法仑/肝给药系统治疗也许能够给面临着有限治疗选择的肝内胆管癌患者提供临床受益。”
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