Corbus制药控股公司是一个专注于罕见慢性的严重炎症或纤维化相关的疾病的临床阶段药物研发的公司，他们宣布用于治疗以皮肤症状为主的皮肌炎的药物Resunab进入2期临床试验。
第一位患者的给药是该研究的项目负责人，宾西法尼亚大学医学院皮肤病学和医学专业的教授Victoria P. Werth完成的，他也是Michael J. Crescenz 退伍军人管理局医学中心皮肤科的负责人。宾夕法尼亚大学医学院为该项临床试验研究提供了资金，这笔资金是由美国国立卫生研究院（简称NIH）下属的风湿、骨骼肌及皮肤疾病研究院资助。该项临床试验预计将于2017年初结束。
Werth 博士说，“我很高兴看到2期临床正在进行中。不幸地是，美国现在还没有任何专门针对皮肌炎的任何治疗方案。现有的治疗方案并不能解除病人长期的病痛。基于该药在临床前期以及之前临床试验中表现出来的良好的安全性以及作用机制，我相信Resunab可能会为以皮肤症状为主的皮肌炎的病人群体提供安全有效的治疗方案，为这一巨大的未满足的医学需求提供解决方案。”
皮肌炎是一种罕见的伴随皮疹症状的肌肉炎症性疾病，在全美有大约25，000个患者。该病可能包括严重的肺部，心血管和肠道系统的受累，是一种严重影响日常生活功能和生活质量的疾病。目前还没有FDA（美国食品和药物管理局）批准的专门针对此症的治疗方案，医生们通常用免疫抑制方法来治疗此症，这类治疗方法有严重的毒副作用。
该公司的医学总监Barbara White博士说：“对第一个病人用药在Resunab针对皮肌炎的临床试验中是一个重要的里程碑事件。这是测试Resunab在临床中是否能通过够对抗顽固的长期性的皮肤炎症来发挥临床效用的开端。Corbus很荣幸能和宾西法尼亚大学的Werth博士、退伍军人管理局医学中心以及NIH能在该项目上进行合作。”
2期临床试验会将会测试Resunab的安全性、耐受性、临床效用、生物标志物以及作用机制。该试验将在22个成年病患上进行，这些受试者都是以皮肤症状为主的皮肌炎患者，并且已对标准的治疗方案出现了耐受。这些病人将会接受为期28天的每天一次Resunab或者安慰剂口服治疗，然后接受为期56天的每天两次的口服治疗。经过共84天的治疗之后，将会有28天的随访。
您可以登陆：ClinicalTrials.gov，用代码 NCT02466243查询更多的关于Resunab治疗皮肌炎的2期临床相关信息。
关于皮肌炎
皮肌炎是一种病因不明的炎症，可导致肌肉和皮肤受损的罕见的自身免疫疾病。不同种族，年龄和性别的人都有可能罹患此病，但是该病最多发于儿童以及50到70岁之间的成年人。女性的发病率高于男性。肌肉炎症会导致患者乏力、导致行走困难、不能负重、爬楼梯困难或者吞咽困难。典型的皮肤症状包括可鉴别性的上眼皮上的红紫色的皮疹，皮疹分布脸颊以及鼻梁，形成一个蝴蝶形状的分布。皮肤症状有可能扩大或者发展到指关节、手肘、膝盖及其它部位。皮肌炎患者可能发展出间质性肺疾病以及可危及生命的心脏炎症。
皮肌炎病人罹患癌症的风险也高于普通人群。皮肌炎严重影响病人的日常功能和日程生活质量。在美国，有大约25，000名患者。目前没有任何FDA批准的专门针对此病的治疗方法。
关于Resunab
Resunab 是一个新型的合成口服药物，是选择性针对活跃免疫细胞上的CB2受体的激动剂。CB2的激活引发内源通路以治疗炎症和纤维化。临床前期及1期临床试验的结果表明，Resunab有良好的安全性、耐受性以及药代动力学特征。Resunab通过增加“特定的终止炎症反应的脂类代谢物”水平以及抗炎症反应的中间物，同时降低炎症促进因子及受影响的组织里的免疫细胞来治疗炎症。Resunab通过直接作用于成纤维细胞从而避免组织结痂。事实上，Resunab 可以在不引起免疫抑制的情况下有效的激发内源通路以“终止”慢性炎症以及纤维化进程。
本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。
