Catalyst 制药公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化用于罕见的消耗性疾病人群的创新治疗药物，其宣布启动向美国食品药品监督管理局（FDA）滚动递交Firdapse®的新药申请，该产品用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）。FDA授予Firdapse®治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征突破性疗法资格，同时授予其孤儿药资格，用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征（LEMS）和先天重症肌无力综合征（CMS）。

“我们递交Firdapse®新药申请，是为向在美国患有罕见的兰伯特-伊顿肌无力综合征患者提供一种安全有效的FDA 批准的治疗选择，这是我们迈出的重要一步，”Patrick J. MeEncany，Catalyst制药公司的CEO说，“我们预计新药申请在2015第4季度完成，届时我们将申请优先审评。我们将继续与FDA紧密合作以寻求上市批准。为了确保上市批准申请中参与临床试验的病人能够继续使用Firdapse®，我们将通过扩展渠道项目提供药物。”

突破性疗法资格的授予具有转移快速通道项目的所有特点，并且加强了FDA指导原则中有关有效开发药物的项目。快速通道资格的认定用于帮助开发和加速审评用于严重或危及生命的药物，满足尚未满足的医疗需求的药物。快速通道项目允许公司每完成一个新药申请资料即可递交FDA 用于审评。

关于Catalyst制药

Catalyst 制药公司是一家生物制药公司，致力于开发和商业化用于罕见的消耗性疾病的创新治疗，这些疾病包括兰伯特-伊顿肌无力综合征、先天重症肌无力综合征，婴儿痉挛症和抽动障碍。Catalyst的首要候选药物，用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征的Firdapse®最近完成了国际多中心前瞻性3期临床试验，并取得了非常好的结果，Firdapse®也因此从美国药品食品监督管理局获得治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征突破性疗法的资格，同时获得用于治疗兰伯特-伊顿肌无力综合征和先天重症肌无力综合征（CMS）的孤儿药资格。

Catalyst 制药公司也在开发CPP-115以治疗婴儿痉挛症，癫痫和其他神经性与减少GABA能信号转导相关的疾病，如创伤后应激障碍，抽动障碍。CPP-115从美国FDA取得了治疗婴儿痉挛症的孤儿药资格，从欧盟取得了治疗West综合征的孤儿药资格。

原文链接：

http://checkorphan.org/news/catalyst-pharmaceuticals-initiates-rolling-nda-submission-for-firdapse-for-the-treatment-of-lambert-eaton-myasthenic-syndrome-lems

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