Immunomedics公司的药物维妥珠单抗在38位可观测反应的复发性免疫性血小板减少症（ITP）患者中进行了一期临床试验，结果显示，低剂量单药的缓解率达到55%，其中十一位患者（29%）达到了完全缓解的效果。

在给药后得到缓解的病人中，有十位的缓解时间持续了一年以上，其中三位的缓解时间长达4年。

二期临床扩张性试验的所有患者均得到缓解，研究者计划对患者进行5年的跟进随访。

Immunomedics公司的董事长兼总裁Cynthia L. Sullivan在新闻发布会上表示：“我们正在评估包括办理许可协议以及与其他科研小组的合作在内的各种方案，以扩展维妥珠单抗在治疗ITP和其他自身免疫病方面的临床应用。”

 美国FDA罕见病产品开发办公室授予应用于治疗、诊断或预防罕见病的安全有效的新药或生物制剂孤儿药资格。FDA将在美国患者人数小于20万的疾病定义为罕见病。

原文链接：

http://www.checkorphan.org/news/fda-grants-orphan-drug-designation-to-veltuzumab-for-itp

 本文由中国罕见病网编译，转载请注明出处。