Marina生物技术公司宣布，其研发的药物CEQ508获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，该药为用于治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的研究性核糖核酸干扰类（RNAi）药物。目前还没有针对该病的治疗药物问世，全世界有接近10,000名家族性腺瘤性息肉病（FAP）患者，在未接受治疗的情况下，患者将会有接近100%的风险罹患结直肠癌。同时该公司还公布了CEQ508的给药技术——tkRNAi给药技术（US 13/196,436）的专利许可，此专利被广泛应用于细菌诱导基因沉默技术，并且也是细菌侵入RNA疗法给药的基础技术。
快速通道是FDA设置的一项流程，其目的是为研发提供便利及加快一些急需药品或空白治疗领域药品的审评速度。获得快速通道的资格使得药企与FDA有更频繁的沟通，并且可获得药品的快速审批和优先评审资格。
“我们相信获得快速通道资格，加之FDA之前将CEQ508认定为孤儿药，将给Marina填补此治疗领域空白一个极好的机会，并且能够使得CEQ508以最快的速度应用到治疗家族性腺瘤性息肉病（FAP）的临床中来”，公司的首席执行官Michael French表示，“CEQ508获得快速通道资格，极大程度的缩短了此药评审的速度，也能够让新药更快进入临床应用。并且近日tkRNA给药技术专利的授权也让此类临床技术在全球有了更大的应用空间，目前专利覆盖范围已经包括欧洲、日本、韩国、澳大利亚和加拿大。CEQ508获得快速通道的资格以及围绕tkRNAi平台的知识产权拓展，能够持续为我们的在研和临床项目创造价值”。
Marina的START-FAP研究（针对家族性腺瘤性息肉病的核糖核酸干扰疗法的安全性与耐受性的研究）是一个在美国进行的单中心的基础研究，旨在评估FAP患者使用CEQ508的安全性及耐受程度。研究同时评估CEQ508对靶基因β-连锁蛋白信使RNA（mRNA）的抑制作用。START-FAP的前两组剂量爬坡临床研究已经结束，这其中包括6名FAP患者，第一组的3名患者每日口服108单位剂量（CFU，菌落形成单位），第二组3名患者每日口服109单位剂量，在共28天的实验中，研究人员对整个过程进行了监控和记录。公司将在资金充裕或者寻找到合适的合作伙伴的前提下，在2016年继续开展第三组临床实验。
“CEQ508的口服给药方式，在核糖核酸干扰疗法中是颇具独特性的”，公司的首席医务官Alan W. Dunton博士表示，“患者对CEQ508表现很好的耐受性，并没有严重的不良反应发生。从第一组和第二组收集的数据来看，治疗的确对患者的信使RNA产生了影响，在现阶段，这的确是令人振奋的消息。”
关于CEQ508
CEQ508是一种基于非致命细菌RNA干扰（transkingdom RNA）的新型治疗药物。CEQ508治疗是通过将稀释的编译后细菌输送到组织中并释放短发夹RNA（short-hairpin RNA，shRNA），其为RNA干扰通道的中介体。shRNA的标靶为β-连锁蛋白的信使RNA，目前已知在FAP患者中会出现此信使RNA失调的情况。CEQ508作为口服制剂，会减少小肠和大肠的分泌薄壁细胞中的β-连锁蛋白含量。通过患者招募，患者会被分配到4个剂量爬坡实验组中。在爬坡实验结束后，会进入稳定剂量实验阶段，额外入组的患者会接受最高安全剂量的治疗。CEQ508的临床设计为每日口服，连续服用28天。更多信息请联系：clinicaltrials@marinabio.com。
关于FAP
CEQ508是针对家族性腺瘤性息肉病（FAP）的药物，FAP为全球发病率在1：10,000左右的遗传性疾病。此病由结肠腺瘤样息肉基因（Adenomatous Polyposis Coli，APC）变异引起。变异会引起肠道分泌薄壁细胞中的β-连锁蛋白含量升高，导致细胞生长失控。分泌薄壁细胞的增殖会导致大肠肠道形成大量息肉组织。在35岁前，95%的FAP患者会由于息肉导致出血和贫血。在一些较严重的病例中，患者会出现肠梗阻，腹痛，严重的腹泻和便秘。FAP患者也会伴随较高的癌症发病风险，如果不对息肉组织进行治疗，患者将会有接近100%的风险罹患结直肠癌。对于多数患者，在青少年时期进行结肠全切术（手术切除全部大肠）是目前唯一的治疗方案。但是手术并不能治愈患者，息肉组织将会在其余的肠道和小肠中生长。
关于Marina生物技术公司
Marina生物技术公司是一家致力于研发寡核苷酸治疗技术的企业，拥有自主的单链和双链核酸治疗新药研发能力，包括：小干扰RNA（siRNAs），微型RNA拟似物（microRNA mimics），拮抗物和反义化合物，也包括信使RNA治疗手段。公司的核酸治疗手段是通过调整过量或过少分泌的特殊蛋白质来治愈疾病。Marina作为新药研发企业，在罕见病的核酸治疗领域具备特殊优势。并且，Marina分别获得 ProNAi Therapeutics和Mirna Therapeutics公司授权使用单链和双链核糖核酸给药技术，因而成为此领域唯一在临床应用细胞毒素给药技术的公司。Marina目前除拥有针对FAP治疗的在研药物外，还针对肌肉强直症的治疗开展临床前研究。
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