8月26日，美国致力于针对严重的罕见病基因治疗产品开发和商业化的生物技术公司Audentes Therapeutics公司宣布，一种正在研发中的治疗X连锁Myotubular肌病（XLMTM）的候选药物AT001，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药地位。

XLMTM是一种罕见的严重的遗传性疾病，从出生时就开始影响骨骼肌发育和功能。本病是由于MTM1基因突变所致，该基因主要是编码称为Myotubularin的酶。Myotubularin在肌肉细胞的发育，维持和功能中起重要作用。XLMTM的特点是肌肉衰弱无力，呼吸障碍和早期死亡。该病在全球影响大约1/50,000新生男婴。目前还没有治疗方法。

AT001是一种基于腺相关病毒（AAV）的基因治疗技术的新型产品，设计为能够恢复骨骼肌产生Myotubularin的能力。 在XLMTM小鼠模型上应用AT001导致改善肌肉力量和存活，以及在犬科动物模型上改善肌肉力量，呼吸道症状和存活。

8月26日，日本ONO PHARMACEUTICAL CO.有限公司宣布提交了批准生产和销售carfilzomib注射剂“（ONO-7057）”的申请，这是一种蛋白酶抑制剂，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。多发性骨髓瘤通常是由于在骨髓中的浆细胞异常引起，在日本的发病率为大约1/14000.

Carfilzomib是一类称为蛋白酶体抑制剂的药物，2010年9月，通过美国安进制药公司的子公司Onyx制药公司，ONO公司获得了在日本研发和商业化的许可。

8月26日，加拿大Clementia制药公司宣布，开始招募年仅6岁的儿童参加该公司正在进行的治疗fibrodysplasia骨化渐进症（FOP）的候选药物palovarotene的II期临床研究。该公司还宣布将在英国增加一个临床试验点，减轻生活在欧盟地区受影响患者的旅费负担。FOP是一种极为罕见的，严重致残的先天性肌病，特征是异位骨化（HO），即骨组织在肌肉，肌腱和韧带中的异常生长，造成明显的发病和进展性残疾。目前还没有批准的用于治疗FOP的药物。

8月25日，美国的临床阶段免疫肿瘤研发公司Tocagen Inc.,宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准公司主导的免疫肿瘤候选产品，托卡511＆托卡FC（Toca 511 & Toca FC）为治疗神经胶质母细胞瘤的孤儿药。如之前所宣布的，该研究药物已被FDA授予快速通道用于治疗复发性高级别的胶质瘤，包括成胶质细胞瘤和多形性成胶质细胞瘤，并准备在今年晚些时候启动一个关键的临床试验。

托卡511＆托卡FC旨在编程癌细胞以将前体药物5-FC转变为抗癌剂5-FU，杀死肿瘤细胞，并从而选择性地激活免疫系统，通过各种机制的组合抗肿瘤。托卡511是一种逆转录病毒复制型载体（RRV），它能选择性地提供用于酶胞嘧啶脱氨酶的基因给肿瘤。

8月25日，勃林格殷格翰公司今天宣布， 美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）已接受该公司提交的申请：阿法替尼用于一线化疗以后的晚期肺部鳞状细胞癌患者的治疗。同时阿法替尼也被FDA授予孤儿药地位。

8月27日，诺和诺德公司研制的重组凝血因子XIII NovoThirteen®注射剂2500（catridecacog） 获准在日本上市。该产品于2015年3月26日被批准用于预防先天性FXIII亚基A缺乏症患者的出血。该候选药为孤儿药。

8月27日，美国开发癌症治疗创新疗法的免疫-肿瘤研发公司MTG Biotherapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准他们的候选药物MTG-201，一种针对在各种癌症中Dickkopf-3基因缺陷的高级生物疗法为治疗恶性间皮瘤的孤儿药。Dickkopf-3基因产生一种叫REIC蛋白质，这是一种在细胞凋亡的下游机制的关键蛋白质，当它们缺乏时癌细胞不会死亡。

8月27日，美国一家专注于开发解决在炎症，肿瘤学和生物防御方面未满足需求的产品的后期阶段生物技术企业Soligenix公司宣布，国家过敏和传染病研究所（NIAID）行使选择权，以推进OrbeShield™（口服倍氯二米松17,21或口服BDP）的临床前研发。这项12个月的选项为Soligenix额外提供了$210万资助，以推进OrbeShield™作为医疗对策（MCM），用于胃肠道急性辐射综合征（GI ARS）的治疗。在2013年9月18日，NIAID曾给予高达$640万的三年奖项。

Soligenix的GI ARS研究计划得到来自生物医学高级研究发展局（BARDA）和NIAID的资助，总额高达约$3200万美元。

8月27日，美国Silvergate Pharmaceuticals, Inc.公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予他们的候选产品甲氨蝶呤口服溶液为治疗少关节型幼年特发性关节炎（持续性少关节炎，牛皮癣性幼年特发性关节炎，附着点炎相关的关节炎，未分化型关节炎）和0到16岁儿童多关节幼年特发性关节炎的孤儿药。

8月25日，美国Rigel Pharmaceuticals, INc.公司宣布，美国食品和药品监督管理局（FDA）授予他们的候选产品fostamatinib disodium为治疗免疫血小板减少性紫癜的孤儿药。

8月27日，美国施贵宝有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了他们的药物nivolumab为治疗神经胶质母细胞瘤的的孤儿药。

8月25日，美国Ability Pharmaceuticals, SL宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了他们的候选药物钠2-羟基亚油酸（ sodium 2-hydroxylinoleate）为治疗神经母细胞瘤的孤儿药。

8月25日，美国Dimension Therapeutics宣布，美国食品和药物管理局（FDA）批准了他们的候选药物-编码人IX因子基因的腺相关病毒血清型RH10载体为治疗血友病B的孤儿药。