位于巴塞尔的诺华公司宣布欧盟委员会批准了Farydak（帕比司他，曾用名LBH589）胶囊联合硼替佐米*及地塞米松用于已经接受过至少2种治疗方案（包含硼替佐米及1种免疫调节剂（IMiD））的成人复发性和/或难治性多发性骨髓瘤的患者。这一审批标志着欧盟内首次可以购买具有表观遗传学活性的组蛋白去乙酰化酶（HDAC）抑制剂，为接受过标准治疗后病情仍然进展的多发性骨髓瘤患者提供了新的治疗选择。

Sobi(Swedish Orphan Biovitrum AB (publ))公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经开始对Orfadin（尼替西农）的口服悬液制剂进行审查，该药用于治疗I型遗传性酪氨酸血症（HT-1）。HT-1是一种罕见的遗传疾病，该病在新生儿出生后数月即开始显现症状。该病会导致患儿的肝脏及肾脏衰竭，若得不到及早诊断和治疗甚至会致命。

亚力兄制药公司宣布，欧洲委员会已批准Strensiq（磷酸酯酶）作为长期骨靶向酶替代疗法用于儿童型低磷酸酯酶症患者的治疗。这种药物的产品特性概要宣称，低磷酸酯酶症与人体骨骼的多种临床症状有关联，包括佝偻病/骨软化症、钙磷代谢失调、生长受阻和运动机能受损、可能需要插管的呼吸困难以及维生素B6反应性抽搐。

​Alnylam制药公司是一家领先的专注于RNA干扰（RNAi）药物疗法开发的公司。该公司宣布他们选择了ALN-GO1作为候选开发的药物，这是一种用于临床试验的靶向乙醇酸氧化酶（GO），也称为羟基酸氧化酶1（HAO1）的RNA干扰（RNAi）疗法，用于治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）。

Dicerna制药有限公司是一个领先的RNA干扰（RNAi）疗法开发者，日前对外宣布已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一项DCR-PH1的研究性新药（IND）申请，该企业的治疗方法已入选1型原发性高草酸尿症候选疗法。1型原发性高草酸尿症是一种严重的、罕见的遗传性肝疾病，经常导致肾功能衰竭，且缺乏已获批的治疗方法。

百时美施贵宝公司（BMY）和艾伯维公司（ABBV）宣布美国食品和药物监管局（FDA）接受了对治疗多发性骨髓瘤药物Empliciti的生物制品许可申请（BLA）的优先评审。

位于加州旧金山市的Rigel制药公司宣布，美国食品和药品监督管理局(FDA)已经授予药物Fostamatinib孤儿药资格。目前，Rigel制药公司的口服脾酪氨酸激酶(SYK)抑制剂处在临床三期研究阶段，参与该临床研究的受试者为慢性免疫性血小板减少性紫癜(ITP)患者。Rigel制药公司用于治疗ITP的Fostamatinib临床三期研究项目，称为FIT。

瑞士诺华公司宣布，欧盟委员会批准Revolade®（艾曲波帕片）为成人重型再生障碍性贫血（SAA）的治疗药物。在过去的治疗中，免疫抑制治疗或积极的预处理对SAA病人均无效，患者也不适合做造血干细胞的移植。

位于佛罗里达珊瑚泉的 Nutra Pharma公司宣布RPI-78M获得了美国FDA授予的孤儿药资格。RPI-78M是该公司研发的用于治疗青少年多发性硬化症的候选新药。

Alexion公司宣布欧盟委员会批准了Kanuma用于各个年龄段溶酶体酸脂肪酶缺乏症（LAL-D）病人的长期酶替代疗法。LAL-D是由基因突变导致的渐进性极罕见疾病，该病病人往往受到多组织器官损伤的折磨，而且会导致婴儿的夭折。Kanuma是欧盟第一个批准用于治疗该疾病的药物。Alexion公司计划10月在德国开展治疗，并且正在每个欧盟主要国家的卫生部门中寻求对该药物的报销。

美国食品和药物管理局(FDA)批准了Xuriden (尿苷三乙酸酯)用于治疗遗传性乳清酸尿症，这是一种非常罕见的，全球仅有约20例报道的遗传性代谢疾病。