第一三共制药公司及其集团成员Plexxikon公司宣布美国食品药品管理局(FDA)授予其临床试验型口服集落刺激因子-1受体（CSF-1R）抑制剂pexidartinib（PLX3397）突破性疗法的资格。Pexidartinib用于治疗腱鞘巨细胞瘤（tenosynovial giant cell tumor (TGCT)），这种疾病的手术治疗可能会导致功能障碍的恶化和严重的并发症。
突破性疗法的授予是为了加速具有实际疗效的药物的研发，从而保证患有严重疾患的病人能够尽快接触到新疗法。目前腱鞘巨细胞瘤还没有经FDA审批通过的系统疗法。
“手术是腱鞘巨细胞瘤基本治疗手段，但是对于弥漫型患者，手术剔除肿瘤显得十分困难而且有很高的复发率，需要更多更复杂的后续手术治疗甚至截肢，”Mahmoud Ghazzi博士说，他是日本第一三共制药公司的执行副总裁以及开发部的全球主管，“我们很高兴FDA意识到了腱鞘巨细胞瘤有待满足的治疗需求，我们很期待能够与FDA紧密合作，共同加速腱鞘巨细胞瘤非手术性治疗的研发过程。”
突破性疗法的授予是基于Pexidartinib单组、多中心的扩大队列临床I期实验对其安全性及有效性的检测结果做出的决定。该结果发表在2015年6月30日的新英格兰医学杂志上。“这些从临床I期试验中获得的反馈说明，Pexidartinib的选择性集落刺激因子-1受体阻断作用能够有效地缓解腱鞘巨细胞瘤病人的病情，这也为直接进入临床III期实验提供了合理性，” Plexxikon公司的首席执行官Gideon Bollag博士说，“突破性疗法的授予是我们开发新药道路上的里程碑。”
ENLIVEN是一项关键临床III期试验，受试人员为接受了手术治疗并且出现或即将出现功能障碍恶化或严重并发症的腱鞘巨细胞瘤病人。
关于TGCT
腱鞘巨细胞瘤是一组腱鞘中出现巨细胞肿瘤和色素绒毛结节性滑膜炎的罕见非转移性肿瘤，主要累及滑膜关节，粘液囊和腱鞘，造成受累关节和肢体的肿胀、疼痛、僵直和活动不便。据估计，腱鞘巨细胞瘤的发病率大约在每年百万分之十一。病人大多数在20~50岁被诊断。根据腱鞘巨细胞瘤的分型，女性发展为肿瘤的概率为男性的两倍。
腱鞘巨细胞瘤的基本治疗为外科手术，但如果病人为弥漫性巨细胞瘤，巨细胞侵入骨、腱鞘、韧带以及关节的其他部分，肿瘤将很难被剃除，而且会需要多次手术或关节置换术，最终导致手术无法再起到治疗效果，可能会进行截肢。据估计在一些病例类型中，弥漫型腱鞘巨细胞瘤的复发率可高达45%以上。
关于Pexidartinib（PLX3397）
Pexidartinib是一种临床试验型的新型口服小分子药物，它能够有效地选择性阻断集落刺激因子-1受体，集落刺激因子-1受体是滑膜中异常细胞增生导致腱鞘巨细胞瘤的关键驱动位点。Prexidartinib还没有被FDA或者其他管理机构批准使用。
除了突破性疗法，Pexidartinib还被FDA授予孤儿药资格，用于治疗色素绒毛结节性滑膜炎和腱鞘巨细胞瘤。Pexidartinib也被欧盟委员会批准为治疗腱鞘巨细胞瘤的孤儿药。
目前研究人员在检测Pexidartinib联同PD-1单抗疗法在恶性胶质瘤、黑色素瘤、卵巢癌和乳腺癌中的治疗效果，PD-1单抗主要用于治疗晚期黑色素瘤和多发性实体瘤。
Pexidartinib近期还被纳入了I-SPY2 TRIAL试验中，研究标准的化疗加上这种特异性的临床实验型药物对刚诊断的局部晚期乳腺癌妇女在未接受手术治疗之前的疗效。
关于第一三共制药肿瘤部
第一三共制药致力于开发新型的肿瘤治疗分子，日本第一三共制药公司的肿瘤治疗系列发展迅速，目前包括小分子化合物以及在实体瘤和血液系统肿瘤中具有新型靶点的单克隆抗体。
目前，在美国，第一三共制药公司有4种化合物正在临床III试验的开发阶段。这些临床试验型化合物包括quizartinib，一种用于治疗FLT3-ITD阳性的急性髓性白血病的FLT3抑制剂；pexidartinib(PLX3397)，一种用于治疗腱鞘巨细胞瘤的口服集落刺激因子-1受体抑制剂，该药由第一三共制药公司集团成员Plexxikon共同研发；tivantinib，一种与ArQule公司共同研发的口服MET抑制剂，用于肝细胞癌的二线治疗；patritumab，一种用于治疗非小细胞肺癌的HER3单克隆抗体。
关于Plexxikon
自2011年4月起，Plexxikon成为第一三共制药公司集团的成员，在结构导向的新型小分子化学药物的研发上具有领导地位。该公司的药物Zelbora®(vemurafenib/PLX4032)在2011年通过FDA的审批，在美国由第一三共制药公司和Genentech公司共同推广。Plexxikon致力于开发一系列前临床和临床阶段的化合药物，用以治疗医疗需求有待满足的癌症或其他治疗领域。Plexxikon的Scaffold-Based Drug DiscoveryTM平台整合多个发展水平的技术包括结构筛查，这项技术是药物开发过程中的关键，拥有其它技术所不及的优势。
关于第一三共制药公司
无论是在成熟市场还是在新兴市场中，第一三共制药公司都致力于开发和提供治疗多种医疗需求有待满足疾病的药物。该公司除了拥有治疗高血压、血脂异常、细菌感染和血栓疾病的有效药物，近期的研究和开发重心还放在心血管代谢疾病、疼痛以及肿瘤疾病的新型治疗上，其中包括生物制剂。
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