位于加利福尼亚州诺瓦托的Raptor生物制药公司（Raptor Pharmaceutical Corp.）今日宣布，以优先审核地位，加拿大卫生部（Health Canada）已经接受审核治疗肾病性胱氨酸病(nephropathic cystinosis, NC)的PROCYSBI®(半胱胺酒石酸氢盐)缓释胶囊的新药提交案（New Drug Submission, NDS）。与标准的300天相比，优先审核使得审核过程缩短至180天。该公司根据医生提供的信息估计，在加拿大约有100人患有肾病性胱氨酸病。PROCYSBI是一种胱氨酸耗竭剂，在美国被批准用于治疗患有此病的成人和两岁及以上的儿童，而在欧洲则被用于所有年龄的患者。

Raptor生物制药公司的医疗总监，医学博士Krishna Polu 表示：“我非常高兴PROCYSBI在加拿大被接受审核，并且审核过程将被加快进行。目前加拿大还没有被批准的胱氨酸耗竭剂，而这次加拿大卫生部提供的优先审核地位表明加拿大胱氨酸病患者对获得PROCYSBI未被满足的迫切需要。”

✤关于PROCYSBI®(半胱胺酒石酸氢盐)缓释胶囊

PROCYSBI是一种胱氨酸耗竭剂,在美国被批准用于治疗患有肾病性胱氨酸病的成人和两岁及以上的儿童。它对青霉胺过敏的病人是禁忌。最常报告的副作用有呕吐、腹部疼痛/不适、头痛、恶心、腹泻、厌食/食欲下降、呼气中有异味、疲惫、眩晕、皮肤异味和皮疹。

✤关于Raptor生物制药公司

Raptor生物制药公司（Raptor Pharmaceutical Corp.）是一家全球性生物制药公司，主要致力于发展和商业化针对罕见的、令人衰弱的和常常致命的疾病的转换性疗法。随着它最近对QUINSAIR的收购，Raptor生物制药公司计划研发用于囊性纤维化的MR-376，它是商品名为QUINSAIR的药物产品，并且打算在2016年继续开展与囊性纤维化无关的支气管扩张临床项目，并准备进一步进行与非结核分枝杆菌有关的肺部感染临床研发。此外，该公司在另外的治疗领域研发商品名为PROCYSBI的药物RP103，比如亨廷顿舞蹈症（Huntington's disease）及包括Leigh综合症（Leigh syndrome）在内的线粒体疾病。Raptor公司持有数个孤儿药命名，其中包括在美国和欧盟拥有治疗肾病性胱氨酸病的PROCYSBI的孤儿药专有权。

原文链接：

http://checkorphan.org/news/raptor2019s-procysbi-r-new-drug-submission-accepted-by-health-canada-with-priority-review

校审/夏蓓

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