2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，中国孤儿药创新联盟创始人，南京应诺医药科技有限责任公司董事长郑维义先生就孤儿药研发策略及投资机会做了发言。郑博士提出制药企业理想的并购目标、中国孤儿药研发思路设计、对未来中国孤儿药发展的建议。

2016年7月9日，第二届中国孤儿药研发论坛在上海成功举办。会议中，拥有15年生物治疗药物发现和开发的行业经验，在分子生物学、生物化学、生物医药等方面有着丰富经验的夏志南老师，通过孤儿药Kunama的研发实例，来讲述国内创新药研发未来的新路径。

VM生物制药是韩国首尔的ViroMed公司的美国分部，它今天宣布美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的先导临床试验性药物VM202快速通道资格，该药物是一种处于临床II期的新型基因疗法，是针对肌萎缩性脊髓侧索硬化症（ALS）的一种潜在治疗方法。

Alexion制药公司近日宣布，欧盟委员会已指定一种高度创新的且更持久的用于PNH患者的C5抗体——ALXN1210，为指定孤儿药。PNH是一种衰竭性的、罕见的且危及生命的血液病，它由免疫系统中补体的失控激活而出现溶血所导致的。

诺华公司(Novartis,NVS)近日宣布，美国食品及药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)已经授予药物Ilaris®(canakinumab)三项突破性疗法认定，用于治疗三种罕见型周期性发热综合征(PFS)，又称遗传性周期热(Hereditary Periodic Fevers)。这说明诺华将积极配合FDA，加快Ilaris的监管审评。

BioMarin制药公司今天宣布，欧洲药品管理局(European Medicines Agency,EMA)已通过BioMarin公司关于加速评估Cerliponase α上市许可申请(Marketing Authorization Application,MAA)。加速评估之所以得到批准。

一家瑞士罕见病制药公司SwedishOrphan Biovitrum AB(Sobi)是一家致力于罕见病的国际专业医疗保健公司。该公司于今日宣布尼替西农口服悬液(ORFADIN®Oral Suspension)获美国食品药品监督管理局(theFood and Drug Administration,FDA)批准，用于遗传性酪氨酸血症I型(Hereditary Tyrosinemia Type 1,

加入来自制药公司和生物技术公司的市场准入及商业化管理者队伍，关注罕见、遗传性的孤儿疾病，来探索围绕这些罕见病药物的商业化市场动态。本次峰会将评估市场驱动力、经济效应，和孤儿药市场准入的含义——通过定价、赔偿及病人所做的早期商业化努力以及市场准入的考量。

最近的药物审批：Defitelio、Venclexta、Photrexa。最近的一些孤儿药物：Actinium、Anavex、Appili、Marinus。最近的突破性疗法：Novartis的Ilaris。最近的快速轨道药物：OXiGENE的CA4P。

Everylife基金会的Emil Kakkis和Max Bronstein博士在《自然生物技术》四月刊上发表了一篇文章。该文章声称，我们需要更加明确的指导来使创新性罕见病治疗法进入FDA（美国食品药品管理局）的加速审批途径。

欧盟委员会(EC)周四授予Agilis Biotherapeutics公司的基因治疗候选产品AGIL-AS为指定孤儿药品(OMP)。