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欧盟有条件批准PTC孤儿药Translarna用于无义突变型杜氏肌营养不良（nmDMD）
EMA和FDA授予艾伯维抗体偶联药物ABT-414孤儿药地位
FDA授予GP-101（吡非尼酮气雾剂）孤儿药地位
欧盟授予RNAi疗法ALN-AT3孤儿药地位
卫材向EMA和FDA提交甲状腺癌新药lenvatinib上市申请
百健艾迪重磅MS药物Plegridy获FDA批准
欧盟授予Alexion单抗药Soliris孤儿药地位
HIV药物新发现：可用于MS治疗
FDA批准武田万珂（Velcade）用于多发性骨髓瘤（MM）复治
安进血癌药物Kyprolis III期显著改善复发性多发性骨髓瘤无进展生存期
梯瓦制药希望利用拉喹莫德治疗亨廷顿氏病
第九届全国遗传病诊断与产前诊断学术交流会
FDA批准赛诺菲酶替代疗法Lumizyme用于全年龄段庞贝氏症（Pome）
Neurotrope与Mount Sinai合作开发草苔虫素药物治疗罕见病
瓷娃娃万里赴杭州举报假药，期待正确医疗信息普及
关于瓷娃娃“梦想支点”启动仪式的节目征集
中国罕见病组织发展小额资助项目（2014-2015年）终审通过项目公示
花开半夏【病友故事】
《午间道》 今天是世界多发性硬化日
2014年5月28日，国际多发性硬化日病友交流会之专家访谈【视频】
情歌随笔•我的帕金＂声＂
多发性硬化症病人的生存现状【组图】
从不能自理到再次站起来
中国罕见病组织发展网络 顾问导师服务申请通知
《2014年第3届DMD康复与治疗国际研讨会》专家邀请函
CCTV 警惕亚健康状态 主要危害年轻人
我们兄弟的生命---“转弯”于东方今报一篇报道
15日讲座之南京行
艾伯维550亿美元收购Shire
恶性高热30年临床获重大进步——孤儿药Ryanodex获FDA批准
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