▲陆春云 全国人大代表，泰州市委常委、医药高新区党工委书记
【摘要】在法国、美国、日本，新药从上市到获得最终报销许可的时间是0.5~1年，德国、英国则只要1个月。但是，我国目前还未出台相关的政策机制。
现行医保目录内药品采用按比例报销，导致价格差距大的同类品种自付部分相差无几，从而变相促使临床和患者选用贵药、进口药、
我国是世界上人口最多的国家，即使发病率较低的罕见病，其总的患病人数也多在20万以上，因此鼓励企业研究和开发孤儿药有重要社会意义。
【本文为陆春云在近日举行的全国“两会”期间的提案。院长在线获授权发表。】
一、关于创新药物自动列入医保目录的建议
提案内容
近年来，我国新药自主研发实力不断增强，研发出一批高质量新药，国产创新药的上市，迫使进口药价格降低，竞争减轻了医保基金压力，给患者及家庭带来获益。
然而，一批新药获批后未能及时进入国家医保目录。一方面在全国大部分地区，普通民众想要以较低的价格享受到新药依然很困难；另一方面，临床使用制约明显，销售不能上量，很难短时间收回研发成本；大多数企业不敢在新药研发上加大投入，挫伤了企业科技创新积极性。在法国、美国、日本，新药从上市到获得最终报销许可的时间是0.5~1年，德国、英国则只要1个月。但是，我国目前还未出台相关的政策机制。
我国创新药物的临床上市遵循国际惯例，创新药物的临床疗效安全性是有科学依据的。为加快我国自主创新药物流产业化、市场化，不断增强企业创新意识，亟需加大对创新药物的政策支持，特别是国家医保方面的政策扶持。
政策建议
1、将创新药品优先纳入国家医保目录
发挥国家医保政策对于药企创新的促进机制，鼓励我国医药企业创新，将创新药品优先纳入国家医保目录。
（1）对于创新药已经获得价格批准的，国家应明确鼓励尽早进入临床使用，通过竞争性的谈判机制，上市一年后（完成上市后临床试验）即可经评估进入报销目录。
（2）通过快速通道进入医保目录的品种，不再经过药品集中招标采购和医院二次议价环节。尚未能进入医保目录的新药，建议在招标采购环节设立针对创新药的鼓励机制。
（3）由于新药研发投入大、周期长，其上市之初定价往往比较高。建立合理有效的创新药物共同付费制度，经协商谈判，调整患者自付比例，让企业、医保和个人分担费用。
2、规范医保药品目录更新调整周期
部分省药品招标周期过长（有的省份招标时间还是2009年）或备案采购执行不到位，导致新批准的创新药物失去医院销售资格。现有的国家医保目录每4~5年一次的更新周期，已经不能适应当前新药研发上市速度和民众对治疗效果的需求。
（1）缩短药品招标周期
对药品采购周期内新上市的创新药品，建立增补或备案采购的绿色通道。更新周期缩短至每两年一调整、一年一增补，并严格执行。国内创新药一旦获批，即可到省级药品集中采购管理部门备案，医疗机构可直接采购使用，医院也应该制定针对创新药物的特批程序。
（2）完善医保药品目录遴选的科学评价机制
尽快建立以药物经济学评价为基础的药物综合评价体系，对药品进入医保目录进行筛选甄别，并与国家新药审批制度衔接。明确创新药物进入医保目录的评价标准和条件，将国家”重大新药创制”专项成果直接纳入医保目录。
（3）医保支付改革，引入竞争机制
现行医保目录内药品采用按比例报销，导致原本价格差距大的同类品种自付部分相差无几，从而变相促使临床和患者选用贵药、进口药，造成原本并不充裕的医保资金更显压力。建议引入价格谈判机制，同类品种以总治疗费用低者作为目录首选，从而促使企业提供更多质优价廉的品种。对已上市的创新药物，尤其是解决重大疾病或填补市场空白、价格合理的创新药物，应该优先纳入医保目录。
二、关于促进自主创新医疗器械产品发展的建议
提案内容
创新是一个国家的立国之本，是一个产业发展的源泉。我国高端医疗器械基本依赖进口。能否促进创新医疗器械产品的发展，关系到我国医疗器械产业的发展，关系到医改能否成功。相关政策建议如下：
1、目前存在的主要问题
（1） 缺少建立多主体协同创新合作机制。
医疗器械门类众多，每类产品都有自身的技术特点，是多学科技术的交叉结合，也就需要不同创新主体之间的紧密合作。在美国，创新环境上有相对完善的利益链条机制促使相关产业链上研发和生产主体之间，在相互转化、利益分配、知识产权等问题上有清晰的分配机制。目前我国在医疗器械的创新方向上主要瞄向仿制。但是，仿制肯定不能实现利益的最大化。必须要建立自主创新的体制机制设计，改变相关政策环境，使自主创新产品有足够的利益回报，解决自主创新动力不足的问题。
（2）医疗器械产业化需完善。
医疗器械的核心部件，由于批量小，用量不大，很多企业不愿意做。在医疗企业产业的创新方面，很多专家认为核心部件是关键问题。但解决核心部件的技术问题是资金不足，导致机制性动力不足。产业链条的缺失也是行业面临的一个非常重大的挑战。
（3）市场环境的问题。
随着我国经济的快速发展以及创新医疗器械的逐步涌现，创新医疗器械所需的政策环境与现有政策环境之间的矛盾日益突出。由于医院流通渠道不够透明，市场化程度不高，缺乏科学规范的专业化评价，尽管我国已经自主创新了一批优质的国产医疗器械产品，很多医疗机构“不愿买、不愿用”，创新产品进入市场难，创新产品优质不优价，不能及时通过市场回报获得发展空间已成为制约我国医疗器械产业整体发展的又一个重大问题。
政策建议
1、将创新医疗器械产品研发列为国务院的重大专项
新药研发已在多年前列为国务院的重大专项，极大地推进了药品产业的发展。国际上医疗器械发展速度比药品快，若创新医疗器械产品研发列为国务院的重大专项，必将推动我国医疗器械发展，并在国际上占有一席之地。
2、希望国家发改委和卫计委在价格、招标和进入医院方面制定相应的政策和规定，促进创新医疗器械占领国内市场。
建立一条市场准入阶段的绿色通道，创新产品享受随时准入的备案制度。同时在产品的应用阶段也要建立一条绿色通道：在公立医院、政策扶持医院，用政策调控的手段，使创新产品能够顺利使用，并在医保等环节中能给予特别的政策。
三、关于支持和鼓励我国“孤儿药”发展的建议
提案内容
罕见病又称“孤儿病”，是指那些发病率极低的疾病，一般为慢性、严重性疾病，常危及生命。世界卫生组织(WHO)定义罕见病为：患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病。在美国FDA《孤儿药法案》中，罕见疾病是指：美国国内发病人数少于20万例的疾病；或美国国内发病人数超过20万例，但相应药品在美国的效益却无法抵偿该药品研发和上市的成本。欧盟将流行率低于1/2000的疾病定义为罕见病，日本则定义为病人数在5万以内的疾病，澳大利亚的定义为2000人以内的疾病。上世纪80年代，由于罕见病患者成为不可忽视的特殊群体，美国政府于1983年签署了《孤儿药法案》，以促进孤儿药的研发和商业化。日本和欧盟也分别在1993年和2000年出台了相应的孤儿药法案。到目前为止，全球共有40多个国家和地区通过了孤儿药相关法案。
我国中华医学会医学遗传学分会提出了中国罕见病的定义：即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。但在国家层面上，我国至今还未对“罕见病”定义做出明确官方界定，尚无罕见病种类的统计数据和病种目录，也没有制定专门的罕见病政策法规，也未出台明确的罕见病医疗和社会保障相关制度。
孤儿药由于所治疗疾病的流行性低，即用此药治疗的疾病患病率较低，患病总人数较少，致使该药物年应用量较少，造成这类药物一般没有商业利润或商业利润很低，开发成本不能通过销售得到回报。同时新药研制投入很大，也阻碍了孤儿药的研究和开发。因此，制药企业一般从经济利益来考虑不愿意开发孤儿药。
2014年冰桶挑战的“渐冻人症”（肌萎缩侧索硬化症）是近年最引人注意的罕见病。除此之外，还有血友病、地中海贫血、白化病、戈谢病、结节性硬化症、软骨发育不全症、脊髓小脑共济失调症和先天性高胰岛素血症等等，目前国际较为公认的罕见病已近7000种。据统计，中国罕见病患者有可能超过1亿人，这一庞大患者群体，往往陷入“无药可用”或“用不起药”的困境，究其原因，一方面是我国目前新药申报主要集中在大病种上，例如心血管疾病、抗肿瘤疾病、抗感染等类药物过多，而有些小病种无药或药物偏少的状况；另一方面是国内孤儿药仿制的审评审批周期长，大样本临床试验难度高；还有部分老品种原适应症使用量越来越少，药品价格过低，仅用于治疗罕见病无法支撑企业生产线的运行成本，使得企业生产无利可图，从而限制了国内孤儿药市场的发展。
国内最早在1999年出版的《药品注册管理办法》中提到了罕见病和治疗罕见病新药，在2007年新版《药品注册管理办法》中对罕见病临床试验和审批提出了两条优惠措施，但均未给出罕见病的具体定义或范围，这是罕见病相关研究和诊疗发展的第一个最为基础的障碍。这直接导致了中国的医学专家、研究机构以及政府科研部门很难进行系统的科研，也使得研究罕见疾病机构和专家很少，造成了目前医学研究和药物研发水平较低，大部分罕见病患者长期被误诊、漏诊，不能得到及时有效的治疗。很多罕见病在国内可能找不到具有权威的医学专家和诊疗机构，只有极少类的罕见病在国内能有1到2位权威的诊疗医生，再加上罕见病诊疗的复杂性，导致国内罕见病人的误诊、漏诊发生率极高。
目前，国内一些省市已经在罕见病政策上先行探索，如上海、山东等地实行了罕见病的医保、社会救助和保障新举措，对罕见病保障制度进行了积极、有益探索，给国内医疗、经济、社会、学术和制度等方面都产生了积极的思考和启迪。
我国是世界上人口最多的国家，即使发病率较低的罕见病，其总的患病人数也多在20万以上，因此鼓励企业研究和开发孤儿药有重要社会意义。但国内尚无明确的罕见病和孤儿药的定义及专门的立法，同时在罕见病防治救助方面进展缓慢，孤儿药的研发处于空白阶段，药品引进、生产、销售等环节缺少政策，罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，结果造成很多患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。因此，需要结合我国国情，加快相关立法进程，吸取国际上罕见病治疗及孤儿药监管方面的成功经验，制定相应鼓励政策和优惠措施，鼓励医药企业和科研机构针对此类疾病的药物研究和开发，逐步摆脱我国罕见病患者从“无药可治”和“无药可用”的窘境，减轻国家、社会和家庭的负担。
政策建议
1、出台并逐步完善相关法规和制度
（1）制订《孤儿药法案》。
我国孤儿药法律制度的构建首先需要通过立法，对罕见病提出相对清晰、明确的官方定义。具体来说，可在国家食药监总局或其事业单位设立专门的孤儿药和罕见病身份认定机构，负责审查、批准孤儿药身份的申请，并作为享受孤儿药激励政策的前提条件。
（2）建立并逐步完善罕见病患者数据存储系统。
推进流行病学及多中心临床研究，为国内对罕见病和孤儿药做出科学定义提供基础，为监管制度及政策的制定提供决策依据。可考虑由政府主管部门牵头，对罕见病发病情况进行调查统计，构建我国罕见病信息的基础数据库；结合相关学会、协会、高校研究机构等的数据，共同提出符合国情的法定标准；并坚持循序渐进、符合科学规律的原则。特别要考虑到我国巨大的人口基数和现阶段经济发展水平，前期阶段可以先覆盖部分病例，随着经济社会发展及孤儿药管理体系的成熟，再逐步扩大认定范围。
（3）出台加快孤儿药研发和上市的相关措施。
在支持企业研发方面。可以考虑在国家层面上建立专门针对罕见病诊疗及孤儿药研发的特殊机构，设置研发过程中企业与监管部门的交流机制，以在疾病基础研究和药品研发的各个环节给予更为专业的服务，支持企业获取必要信息以节约研发成本，为孤儿药的研发提供良好的基础环境，降低药物研发的风险。
在加速孤儿药上市方面。2009年1月原国家食品药品监督管理局印发了《新药注册特殊审批管理规定》，指明“治疗艾滋病、恶性肿瘤、罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药”可以实行特殊审批。但在药品实际审评审批中，特殊药品审批时间几乎与普通药品审批完全相同，实际上并未起到实际的效果。类似他替瑞林和二氮嗪这类老药可以用于罕见病治疗的药品，如果企业确实有意进行药品仿制申请和进口申请，药品监管部门可以考虑适度给予激励。比如，在药物上市评价过程中，将安全性、临床疗效和药物经济学评价结合在一起进行；药监部门可以开辟绿色通道，切实加快孤儿药审评审批速度；孤儿药研发企业可设计开放式临床试验方案，让一部分患者先用上药品，同时加快临床数据的积累。
2、扩大医保和基药目录中孤儿药覆盖范围
孤儿药作为罕见病患者维持生命的必用药，若想真正满足患者用药需求，除了需要满足孤儿药的可获得性外，还需确保孤儿药经济上的可用，即保证患者有能力支付。在美国，孤儿药的支付有十分健全的保险体系。除了有社会医疗保险和社会医疗救助这样的公共医保之外，还有商业保险提供必要的保险支付。美国将绝大部分孤儿药都纳入医保，其联邦医疗保险批准的保健计划，在患者需要支付的费用超过4350美元时，就可以承担95％的药品支出(极个别药除外)，极大缓解了患者的经济负担。
在目前国内“人人享有基本医疗保障，人人享有基本卫生服务”的医改形势下，坚持公平性原则，可考虑将罕见病和孤儿药逐步、有计划的纳入医保目录，扩大医保范围，从而大大降低罕见病患者的经济负担，实现提高孤儿药可及性的目标。另一方面，可以大力推进多方支付模式，通过药企、政府、罕见病家庭、社会慈善等多方承担筹资，来缓解孤儿药用不起的难题。
3、提供专门的经济激励措施
在考虑财政预算的问题下，寻求一个结合疾病现状、财政现状和经济激励的平衡点。可以考虑为孤儿药产品提供一定时间的市场独占权（如考虑与新药监测期制度衔接的可能性），使企业获得必要的利润回报；为企业提供税收方面的优惠，如可根据临床试验费用支出情况予以适当比例的税收减免；增加政府对孤儿药研发的资金投入或与企业开展合作研究等。
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