资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
软骨发育不全症药物在欧获批
盘点 | 获FDA孤儿药资格的中国药物
渤健反义疗法治疗ALS关键III期研究失败
希佩尔-林道综合征（VHL）特定类型肿瘤治疗药物在美获批
原发性高草酸尿症临床试验最新进展
Menkes病新药elesclomol铜最新进展
罕见血管炎新药！首个口服选择性补体C5a受体抑制剂，治疗ANCA相关血管炎!
罕见病成热门赛道，中国罕见病药物研发迎政策“加速度”
徐州市中心医院完成区域内首位戈谢病儿童的特药治疗
Rett 综合征与小鼠模型中 MeCP2/Rbfox/LASR 复合物形成缺陷有关
罕见肝病新药！首个治疗Alagille综合征(ALGS)相关胆汁淤积性瘙痒的药物!
刚刚！强生CD38单抗皮下注射剂型在华获批，给药时间大幅缩短
2021年9月CRISPR/Cas最新研究进展
中国科学家发现一种新型抑制剂或有望治疗特殊类型的急性髓性白血病
X-连锁肾上腺脑白质营养不良疗法获FDA孤儿药资格认定
X连锁低磷血症罕见病药首张处方开出
首款罕见肝病新药获FDA批准上市
高值孤儿药进医保 卫生技术评估助决策
国内首家专注罕见病的互联网医院正式上线
大规模研究揭示VNTR变异影响人类身高等一系列性状
泛发性脓疱型银屑病（GPP）现有诊疗方案患教会
从55万元一针中，看中国罕见病保障路线图
医保发力、药企加鞭 孤儿药不再“孤冷”？
又有两大跨国药企完成收购，事关诺华、勃林格殷格翰
新型CRISPR基因编辑疗法迈向临床，目的是HIV功能性治愈
多发性硬化(MS)口服新药！渤健Tecfidera升级版产品Vumerity在欧盟即将获批
揭示fractalkine分子促进神经干细胞产生少突胶质细胞，有望治疗一系列神经系统疾病
慢粒靶向治疗迎突破性进展，三代TKI有望助力耐药患者延续生命
首个口服疗法！英国NICE推荐Orladeyo预防性治疗遗传性血管水肿
59元保300万，“潮州市民保”正式上线|医疗保险|医保
<
...
67
68
69
70
71
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
