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欧美患者主导的重症肌无力生存体验报告发表
黏多糖贮积症II型基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定
囊性纤维化吸入式基因疗法最新进展
全球首个急性淋巴细胞白血病(ALL)CAR-T细胞疗法！
Levoketoconazole获FDA批准上市，治疗库欣综合征
越早发病越凶险的罕见病“长链-3-羟酰基辅酶A脱氢酶缺乏症”
令人心动的氯苯唑酸——罕见心脏病迎来首个医保落地新疗法
骨硬化病2型基因疗法最新进展
国家药监局药审中心关于发布《患者报告结局在药物临床研发中应用的指导原则（试行）》的通告
世卫组织在美洲、欧洲和东南亚地区发现伪造的 Soliris(依库珠单抗)
寻找救命之药：千名患儿氯巴占濒临断药背后的困境与努力
肌萎缩侧索硬化症中铁死亡介导选择性运动神经元死亡
sNDA及NDA双双获批！首款治疗罕见镰状细胞病药物FDA再获新剂型及新适应症
祝您2022壬寅年“喜乐康宁”！新年春联送给最有爱的您
罕见儿童癫痫新药！Fintepla(芬氟拉明口服液)在美欧申请新适应症
新型 IL-36 抗体疗法 spesolimab 可有效快速治疗泛发性脓疱型银屑病 (GPP) 急性
诺华多发性硬化治疗药物全欣达®（奥法妥木单抗）在中国获批
联合国第一个关于“应对罕见疾病患者及其家属的挑战”的决议发布
全身型重症肌无力(gMG)新药！阿斯利康长效C5抑制剂Ultomiris在美国进入优先审查
转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)药物!！
国家医保局：已有40余种罕见病药纳入医保，涉及25种疾病
全省罕见病109种 《湖北省罕见病现状调查》发布
国内首款靶向CD22 ADC新药！辉瑞「奥加伊妥珠单抗」在华获批上市
用于罕见病治疗的奥法妥木单抗注射液上市
视网膜色素变性光遗传学疗法获FDA快速通道资格认定
FDA资助11项孤儿药临床试验，包括一家中国企业
年终盘点 | 2021年批准上市的罕见病药物（第一批）
国家药监局答南周：氯巴占等急需罕见病药如何入境？
遗传低钙血症1型药物2B期试验数据公布
首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！
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