资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
LGS综合征药物获FDA孤儿药资格认定
专题会：罕见病康复与社会支持 | 第十届中国罕见病高峰论坛
临床试验招募 l 硫酸羟氯喹联合贝那普利治疗Alport综合症患儿
利用CRISPR筛选技术或有望识别出治疗急性髓性白血病的新型药物靶点
脊髓性肌萎缩症新药艾满欣@正式在中国上市！
罕见病DMD新药「维托拉生注射液」申报上市，拟优先审评
庞贝病新疗法在美获批
康复治疗 | 面肩肱型肌营养不良{FSHD}的康复治疗
睡觉也能像疾病一样发作？“发作性睡病”是什么病？
满足慢性病患者长期用药需求！长期处方管理规范发布
国内首个全身给药的罕见病基因疗法获批临床试验，针对血友病
全球首个“石人综合征”疗法！可有效抑制异位骨化!
社会成本的纳入对罕见病相关经济学评价结果的影响
瞄准心衰及罕见病领域，创纪医学如何强力打造一站式生物医疗集团？
辉瑞罕见病新药「氯苯唑酸软胶囊」，降价61%
bluebird基因疗法III期临床试验被FDA叫停
针对肌营养不良！反义寡核苷酸疗法拟纳入优先审评
韩国GC绿十字血友病药物注射用重组人凝血因子VIII在中国获批上市
尼曼匹克病C1型的3期关键性研究开始患者招募
用于肌萎缩性侧索硬化症研究的人类感觉运动器官模型构建
PMM2-CDG 自然病史研究为患者护理标准提供救命信息
泛发性脓疱型银屑病的临床治疗研究进展
FH患者项目资助启动！脱脂牛奶、血脂净化、胆固醇挑战计划！
庞贝病患者可以使用β受体阻滞剂吗？
美国FDA宣布批准赛诺菲的酶替代治疗药物上市
糖原贮积病Ⅱ型GAA基因变异特点及基因型与表型的关系
国内首款B型血友病基因疗法BBM-H901获批临床
罕见病RNAi新疗法！3个月一次，治疗hATTR多发性神经病
信念医药血友病基因疗法获国家药监局临床试验批准
基因治疗罕见病的未来之路将走向哪里 | 第十届中国罕见病高峰论坛
<
...
69
70
71
72
73
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
