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甲基丙二酸血症和丙酸血症2期研究完成前2位患者给药
潜在新标准疗法！FDA今日批准高效酶替代疗法
该皮下制剂2种新适应症即将在欧获批
罕见病筛查关口前移，基因检测将释放百亿市场
一批进口药品，掀起降价风潮！
北海康成治疗戈谢病项目CAN103临床试验申请（IND）获得国家药监局受理
α-1抗胰蛋白酶缺乏相关肝病临床试验开始给药
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罕见病用药短缺怎么办？广东推出“罕见病用药”小程序
罗氏Evrysdi(利司扑兰)显著提高1型SMA婴儿运动功能&存活，中国6月获批!
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强直性肌营养不良的临床试验启动
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X-连锁肾上腺脑白质营养不良临床试验启动
罕见病保障“破冰”
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阿斯利康完成收购亚力兄(Alexion)：进入罕见病领域，开启阿斯利康新篇章!
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蓝鸟生物公司肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona获批上市
国务院关于印发“十四五”残疾人保障和发展规划的通知
贝克肌营养不良症试验新进展
诺和诺德与Prothena达成收购协议，获得ATTR淀粉样变性项目
一种新的儿童神经发育综合征被科学家发现
博鳌乐城引进罕见病新药 胱氨酸贮积症患儿迎希望
全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
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