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着色性干皮病（XP）在《罕见病信息网：罕见病百科》中可以查阅了！
骨肉瘤治疗药物获FDA儿科罕见病资格认定
诺西那生钠为何如此卑微的进医保？罕见病市场还有没有未来？
脊髓性肌萎缩症(SMA)：临床分型、治疗策略、市场格局
近3年国内罕见病药物获批情况汇总，医保加持粉碎“天价梦”
等待“毒品”救命的1500个孩子
NIH、FDA联合15家组织加速罕见病基因疗法开发
超35亿美元！阿斯利康与Ionis合作开发反义寡核苷酸药物
《令人心动的offer3》助力 “心脏淀粉样变”患者走出困境
罕见病药品注射用司妥昔单抗上市
速递！威尚生物脑癌创新药获NCI基金支持并启动临床申报
研究揭示Wolfram综合征致病基因WFS1突变诱发糖尿病的潜在分子机制
7种罕见病药“地板价”进医保，这套支付机制仍待建立
从70万降到3万 罕见病药物以“超低价”进医保，对于产业来说意味着什么？
CDE刚刚发布基因疗法3大指导原则
对罕见病患者用药应升级相应管理办法
69.97万元或降至10万元以内！天价救命药进医保，SMA患儿家长喜极而泣
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诺西那生钠注射液纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)》
科学家识别出一种能诱发先天性肌营养不良症的关键基因
新药巡礼： Ipsen冲刺FOP领域首药
FAB-GT 临床试验的临床经验和法布里病和戈谢病 1 型研究性基因治疗的最新安全性数据
官宣！74种药品新增进入国家医保目录
上海市公布首批纳入“双通道”管理药品名单，多个罕见病药品在列
用于治疗帕金森病和戈谢病的新型小分子的突破性临床前数据
“70万一针”天价药医保谈判成功，武田一款原价百万罕见病药将入医保
让爱不罕见，Illumina启动1.2亿美元全球全基因组测序计划
钟南山呼吁对罕见病患者要给予更多关注和支持：就如何应对奥密克戎变异株作出最新研判
国内首例！STAT3缺陷高IgE综合征干细胞移植治疗成功
系统性递送靶向 DUX4 的反义寡核苷酸治疗面肩肱型肌营养不良症
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