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跨国药企扎堆罕见病，孤儿药“无人区”成蓝海
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2021年最新数据 全球罕见病用药市场
Barth综合征新疗法的新药申请已提交
科学家发现防止动脉粥样硬化形成的新机制
勃林格殷格翰与 Thoeris 公司合作研究尿素循环障碍新疗法
首款治疗Alagille综合征胆汁淤积性瘙痒药物在美获批
琅钰集团于今年7月提交替洛利生上市申请：治疗发作性睡病
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罕见病新药！Ryplazim(纤溶酶原)即将在美国上市
超罕见儿童肝病Crigler-Najjar综合征1型免费mRNA疗法
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