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新型疗法治疗恶性胶质瘤获FDA孤儿药资格认定
全身型重症肌无力(gMG)新药！Alexion长效C5抑制剂Ultomiris 3期临床成功
脑海绵状畸形药物最近进展
Tourette综合征临床试验患者招募完成
发作性睡病新药！美国FDA撤销强效去甲肾上腺素再摄取抑制剂AXS-12的突破性疗法认定！
罕见眼科疾病：美国FDA授予ALK-001(C20-D3-维生素A)突破性疗法认定！
针对罕见型银屑病！IL-36R单抗拟纳入突破性治疗品种！
赛诺菲长效凝血因子VIII获CDE拟突破性疗法
阿斯利康发力罕见病，以390亿美元收购Alexion获欧盟许可
儿童身材矮小早发现早治疗 “等一等”要不得
传播罕见骨病知识 减少疾病误诊错诊
首例视网膜色素变性失明患者接受光遗传疗法恢复部分视力
阻断SIRT2酶有望成为CMT2D的治疗方法
特发性肺纤维化药物临床试验显示出良好效果
曙方医药与和誉医药达成渐冻症等神经系统罕见病新药ABSK021大中华地区独家开发协议
进行性多灶性白质脑病试点研究完成首位患者给药
江苏省医疗保障局将五种罕见病纳入第一批罕见病用药保障对象范围
儿童用药不能“儿戏”
国家眼部疾病中心突破性临床研究，完成中国首例LCA患者基因治疗
慢性肉芽肿病临床试验开启
治疗A型血友病，单次输注后5年，年均出血率↓95%
陕西拟将7种罕见病药品纳入大病保险支付范畴
Dravet综合征临床试验在英获批启动
全球首个软骨发育不全症药物！C型利钠肽类似物vosoritide即将获批上市：可解决疾病根本病因!
Nanoscope Therapeutics 公司针对眼部疾病的光遗传学基因疗法2b期临床试验获得
CMT 研究基金会与生物技术公司和CMT 研究员合作测试 CMT4B1 中的新药
国家医疗保障局关于印发《规范医疗保障基金使用监督管理行政处罚裁量权办法》的通知
他们组建联合门诊，为罕见病患儿“拓宽”生命
勃林格殷格翰同类首创在研免疫新药Spesolimab斩获CDE突破性治疗药物认定
GM1和GM2神经节苷脂贮积症小分子药物进入临床
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