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第一次：脑机接口让渐冻重症患者重获交流能力
基因疗法有望治疗罕见神经系统疾病—巨轴索神经病
罕见肾病新药诺华LNP023胶囊纳入“突破性疗法”
中山市博爱医院“罕见病多学科联合门诊”揭牌成立
两会关注的罕见病赛道又将迎来一家龙头上市药企
科学家证实CD38-NADase是杜氏肌营养不良表型的一个新机制
磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍1期临床研究完成首位患者给药
特发性肺纤维化2b试验招募到首位患者
多发性硬化症(MS)新药！严重COVID-19感染风险没有升高!
罕见癫痫又出新 两岁以上用药获批
亨廷顿氏症患者机体的星形胶质细胞或能与神经元相互协作发挥作用！
机体的免疫细胞或与肌萎缩性侧索硬化症患者的预后和生存密切相关
识别出与肌萎缩性脊髓侧索硬化症等疾病发生相关的运动神经元“毒素”
口服肌萎缩新药三期临床上路
科学家揭示EBV感染与多发性硬化症关联机制
多发性硬化细胞疗法在美完成首位患者给药
苯丙酮尿症(PKU)基因疗法！HMI-102治疗PKU成人患者pheNIX研究遭美国FDA临床暂停!
肌萎缩侧索硬化症新药！AMX0035(PB-TURSO)在美国和欧盟进入审查：显著降低死亡风险!
首个Alport综合征(遗传性肾炎)药物！新型口服Nrf2激活剂在美国监管遭遇挫折!
先天性长QT综合征疗法获欧洲罕见病联合项目资助
口服肌萎缩新药二期临床结果发表
C型尼曼-匹克病(NPC)新药：首创热休克反应诱导剂在美国和欧盟遭遇监管挫折!
【研究发现】CMT2A患者罕见的呼吸道并发症
全球罕见！成功为自毁容貌综合征患儿移植造血干细胞!
转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)新药！获美国FDA孤儿药资格!
Lennox-Gastaut综合征药物3期临床试验开启
Chip Wilson宣布组建成立Solve FSHD投资公司并投资1亿美元用于FSHD医学研究
BCMA CAR-T细胞疗法！治疗多发性骨髓瘤(MM)！
克罗恩病(CD)新药！艾伯维IL-23抑制剂Skyrizi新适应症审查期遭美国FDA延长3个月!
特殊蛋白质活性或有望揭示治疗儿童急性淋巴细胞白血病的新型组合性疗法
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成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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