法布里病（Fabry disease）是由半乳糖苷酶α基因（GLA）突变引起的溶酶体储存障碍，导致α-半乳糖苷酶a（α-Gal a）酶活性不足，α-Gal a是代谢球三糖基神经酰胺（Gb3）所必需的。细胞中Gb3的积累会对重要器官造成严重损害，包括肾脏、心脏、神经、眼睛、肠道和皮肤。

法布里病的症状可能包括出汗减少或不出汗、热不耐受、血管角化瘤（皮肤瑕疵）、视力问题、肾病、心力衰竭、胃肠道紊乱、情绪障碍、神经性疼痛和四肢刺痛。

Sangamo公司正在开发一种治疗法布里病的基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920），在临床试验中的结果显示出其应用潜力。

一项全球开放标签、单剂量、剂量范围、多中心I/II期剂量递增STAAR研究中，isaralgagene civaparvovec对9名法布里病患者进行评估。截至日期，所有9名在剂量递增阶段接受治疗的患者在四个剂量组（0.5e13 vg/kg、1e13 vg/kg、3e13 vg/kg和5e13 vg/kg）中，在最后的测量日期，α-半乳糖苷酶A（α-Gal A）活性持续升高，接近正常值的2-30倍。

酶替代疗法是目前治疗这种罕见疾病的标准疗法，必须每两周输液一次。

isaralgagene civaparvovic仅需需要一次性输液。STAAR研究招募了正在接受酶替代疗法（ERT）、ERT假性无效（已停止ERT六个月或以上）或ERT无效的患者。

isaralgagene civaparvovic已获得美国食品药品物管理局（FDA）和以及欧洲药品管理局（EMA）颁发的孤儿药认证。