2023年3月16日，法国制药易普森（Ipsen）公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）处方药用户收费法案（PDUFA）的目标日期为2023年8月16日，用于重新提交研究性palovarotene的新药申请（NDA），作为治疗进行性骨化性肌炎（FOP）的潜在疗法。提交给FDA的数据包括来自整个palovarotene临床试验项目的额外分析，包括关键的MOVE研究，这是在FOP患者中进行的第一个Ⅲ期研究。
相关内容 ｜关于Palovarotene Palovarotene是一种口服研究性选择性维甲酸受体γ（RARγ）激动剂，正在开发作为一种潜在的治疗超罕见遗传性疾病进行性骨化纤维发育不良（FOP）患者的药物。目前Palovarotene已获得FDA授予的突破性疗法（BTD）和孤儿药称号（ODD），如果获得批准，它将成为美国约400名FOP患者的首个治疗方式。 此外，Ipsen已经要求欧洲药品管理局人用药品委员会（CHMP）2023年1月的关于palovarotene的意见；而在加拿大，已被被批准作为Sohonos（Palovarotene胶囊）销售；在阿拉伯联合酋长国也获得了附条件批准；其他几个监管机构正在审查试验性palovarotene。 ｜关于MOVE试验 MOVE是一项多中心、单臂、开放标签的Ⅲ期临床试验，旨在评估palovarotene的疗效和安全性。107名FOP研究参与者接受口服palovarotene作为慢性（每日5mg）和偶发性（每日20mg，持续4周，随后10mg，持续≥8周，用于突发和创伤）方案。主要终点是低剂量全身计算机断层扫描测量的新HO（异位骨化）体积的年化变化。将参与MOVE的受试者的疗效数据与未经超出标准护理治疗的FOP参与者的自然史研究（NHS）数据进行比较。年龄≤65岁的临床诊断为FOP并验证ACVR1R206H致病变异的个体有资格纳入NHS。 参考资料： [1].Ipsen. Ipsen receives new FDA PDUFA date for investigational palovarotene for the treatment of people with FOP.Mar 16,2023. From https://www.globenewswire.com/news-release/2023/03/16/2629115/0/en/Ipsen-receives-new-FDA-PDUFA-date-for-investigational-palovarotene-for-the-treatment-of-people-with-FOP.html
本文来源：柯西CRO
