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庆祝孤儿药法案通过和美国罕见病组织成立30周年
英拟投入1亿英镑绘制癌症和罕见病基因序列图
罕见病群体上午呼吁平等 关爱 不罕见
赛诺菲口服MS药物Aubagio获澳大利亚TGA批准
Nature：全球基因组研究者共同寻求疾病发生的遗传根源
Versartis发布VRS-317生长激素I期临床研究结果
高剂量辛伐他汀可降低MS患者脑萎缩
热烈庆祝袖珍人李铭先生、陈婵小姐喜结连理，百年好合！
江西婴幼儿罕见病慈善救助启动 百名患儿将获救助
华大基因费城儿童医院联合基因中心开始提供临床测序应用
多发性硬化症新的治疗药Aubagio(teriflunomide)获美国FDA批准
Pluristem向FDA提交其胚胎细胞疗法罕见药申请
欧盟批准Vertex公司囊肿性纤维症药Kalydeco
镰刀细胞疾病药物L-glutamine获欧盟罕见药资格
黏多糖贮积症一型药物MultiStem获FDA授予罕见药身份
Sobi向FDA提交关于多系统炎症疾病的罕见药申请
NEJM：多发性硬化症诊断新标记物
青岛大病罕见病患者使用特药特材有救助
华大基因和CHOP联合开展“1,000种罕见病基因组项目”
诺华肢端肥大症药物pasireotide在III期研究达预期主要目标
EMA拒绝辉瑞戈谢病新药Elelyso上市申请
辉瑞提交神经退行性疾病新药Vyndaqel上市申请
Genzyme向FDA及EMA提交多发性硬化症药物Lemtrada相关申请
Behring公司重组融合蛋白获得FDA颁发罕见药身份
百特公司Baxter重组人类凝血因子ADVATE在中国获批
Arno公司神经纤维瘤药物获得欧盟认可罕见药身份
FDA批准依维莫司治疗结节性硬化症相关性肾肿瘤
XenoPort向FDA提交XP23829研究性新药申请
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
遗传发育所等在溶酶体运输机制和白化病研究中取得进展
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