由英国与澳大利亚合资成立的制药公司Pharmaxis与英国的生物技术公司Synairgen宣布其共同研发的= 2 * ROMANII型赖氨酰氧化酶（LOXL2）的选择性抑制剂药物，将用于治疗致命的肺部疾病特发性肺纤维化（IPF）。

作为神经退行性疾病成体干细胞技术领域的开拓者--BrainStorm公司宣布，该公司研发的肌萎缩性侧索硬化症（ALS）治疗新药NurOwn的临床试验已经完成了2期临床试验的受试者招募工作，该试验采取随机、双盲、安慰剂对照，共招募到48位受试者。

Vanda 制药公司宣布，在8月出版的《柳叶刀》杂志上公布了有关患者生物周期的关键试验结果。公布的试验结果来自于HETLIOZ® （他司美琼）III 期SET（他司美琼的安全性和有效性）和RESET (治疗非 24 小时睡眠周期障碍（Non-24）)的安全性和有效的随机撤药实验研究，他司美琼是一种治疗Non-24的昼夜节律调节剂。

合成生物药物界的领导者Intrexon 公司 和 Synthetic Biologics公司(一家致力于开发靶向特殊病原体疾病同时保护肠道菌群的创新药物公司）宣布进入独家渠道合作（ECC）致力于治疗苯丙酮尿症的新型生物治疗方法的开发和商业化。合成生物药物界的领导者Intrexon 公司 和 Synthetic Biologics公司(一家致力于开发靶向特殊病原体疾病同时保护肠道菌群的创新药物公司）

Sunesis制药公司 在《柳叶刀肿瘤学》杂志上公布了公司在711位患有复发或难治急性髓系白血病（AML）的患者身上进行的vosaroxin和阿糖胞苷两种药物的VALOR三期对照试验的结果。2014年10月6日，公司首次公布了VALOR试验的结果。

瓷娃娃罕见病关爱中心首次公开发布了《“冰桶挑战—关爱渐冻人”项目2015年阶段工作报告》

据报道，圣地亚哥加州大学分校的研究人员正在研究SAR114137（赛诺菲）是否可以被用于美洲锥虫病（Chagas' disease）的治疗，SAR114137是一种用来治疗慢性疼痛的药物，这一项目已经获得美国国立卫生研究院（NIH）的资助。

Baxalta股份有限公司，一家致力于为缺医少药的罕见病患者提供变革性治疗的全球性生物制药公司，近期宣布在《Blood》——美国血液学学会期刊发表BAX 111的关键性三期数据。

在《CHEST》八月刊上发表的一个案例研究表明，来那度胺疗法可能对治疗结节病有关的病症有显著效果。结节病是一种包含炎症细胞异常聚集在不同器官中形成结节的疾病，这种疾病会影响不同种族、不同年龄的群体。迄今，尚未发现有效的治疗方法。

Ascendis制药，一家运用其创新性TransCon技术来填补重大医疗需求缺口的生物技术公司，宣布了一项为期6个月的二期临床研究的正顶线结果。本项研究评估了每周一次的TransCon生长激素疗法在青春期前儿童治疗中的安全性和效用，所有的53名患有生长激素缺乏症（GHD）的儿童均未在此前未接受过相关治疗。

罕见及未确诊疾病的倡议项目（IRUD）于7月22日正式开启，该项目旨在通过先进的基因诊断技术帮助那些迟迟没有确诊的病人得到一个明确的诊断，同时会有相应的专家为其答疑解惑。

Onxeo S.A. 公司是一家具有创新性的致力于研发治疗孤儿癌症的药品的公司。该公司目前公布了临床试验项目Relive，Livatag对肝癌治疗的三期临床试验的进展 。

北京瓷娃娃罕见病关爱中心公布“冰桶挑战”善款的去向，披露救助工作的进展

作为治疗性抗体研发领域的领头羊，XOMA公司宣布由其合作伙伴、致力于研制创新药物的法国药物研究公司施维雅负责的治疗白塞氏病葡萄膜炎的药物gevokizumab的EYEGUARD-B第三期临床试验的临床效果并未达到一级观察指标，即首次出现急性眼部恶化的时间。

人们如果可以更多的了解到自身那些已经被科学发现的不好的隐性基因悲剧就会减少