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临床急需境外新药!布罗舒单抗在华上市申请进入「在审批」
不放弃就有希望——姐弟俩的治疗之路
急性骨髓性白血病的1/2a期试验开始
鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症1b期研究开始给药
“武汉惠医保”上线 交纳168元最高可享320万元保障
8月龄娃娃心脏罹患肿瘤 上海专家成功“拆弹”带孩子走向新生
有救了!治疗SMA自付费用从140万降至55万!
重度血友病A和B的3期研究完成首位患者给药
蔻德罕见病中心成员机构(患者组织类别)接受申请
【直播预告】脆性X综合征家庭之优生优育路
治疗平滑肌肉瘤和扩散型内因性脑桥神经胶质瘤药物获FDA孤儿药资格认定
小胖威力综合征的2期试验招募到首位患者
福利!五十二种疾病被纳入广东省基本医疗保险门诊特定病种
治疗软骨发育不全,BioMarin宣布在3期扩展研究中超过两年的长期获益
丽水市人民政府办公室关于明确参保全民健康补充医疗保险(浙丽保)相关事项的通知
基因疗法治疗黏多糖贮积症的I/II期试验中完成患者给药
C3肾小球病临床试验最新结果
哈医大一院骨科专家截断脊髓椎体治疗罕见先天脊髓疾病
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IND申请通过!FDA批准通过了Passage Bio基因治疗药物PBGM01的IND申请
GM2神经节苷脂贮积症治疗新进展
FDA批准首款每日一次口服预防遗传性血管性水肿发作药物
青岛:进一步完善我市大病保险相关政策的通知
中国罕见病联盟转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病专家学组正式成立
孩子发育迟缓、学习跟不上 一查竟是患了这种罕见病
发生率低于百万分之一的罕见病!重庆地区首例有严重先天性心脏病的“镜面人”肝癌切除在重医附二院成功切除
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7岁的他救了7岁的他
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