3 月 25 日，Denali Therapeutics 宣布，美国 FDA 加速批准 Avlayah（tividenofusp alfa）用于治疗亨特综合征（黏多糖贮积症 II 型，MPS II）。这款疗法不仅是近 20 年来首个获批针对该罕见溶酶体贮积病的全新治疗方案，更是全球首个基于转铁蛋白受体（TfR）机制、经工程化设计可特异性穿越血脑屏障的药物。

刚刚，和誉医药发布公告宣布，其自主研发的高选择性口服小分子FGFR2/3抑制剂ABSK061已获得FDA授予的孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全（ACH）。

科望医药传来重磅里程碑消息:其自主研发的全球首创(First-in-Class)CD39/TGF-β双特异性抗体ES014,正式获得美国食品药品监督管理局(FDA)授予的孤儿药资格认定(ODD),用于治疗硬纤维瘤。

上海和誉生物医药科技有限公司宣布，其自主研发的高选择性、口服小分子FGFR2/3抑制剂剂ABSK061已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗软骨发育不完全（“ACH”）的罕见儿科疾病药物资格认定。

3 月 3 日，凯西集团（Chiesi Group）宣布，美国 FDA 扩大Juxtapid（lomitapide，洛美他派） 适应症，批准用于2 岁及以上纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH） 儿童患者，作为低脂饮食、运动及其他降脂疗法的辅助治疗。该药曾于 2012 年在美国获批用于成人 HoFH 患者。

近日，苏州华毅乐健生物科技有限公司（以下简称“华毅乐健”或“公司”）宣布，其自主研发的血友病A基因药物GS1191-0445于近期获得沙特阿拉伯孤儿药资格认定。

近期，上海莱士全资子公司同路生物制药有限公司收到国家药品监督管理局（NMPA）签发的《药品注册证书》，其自主研发的人纤维蛋白原（规格：0.5g / 瓶，国药准字 S20260007）正式获批上市，适应症为先天性纤维蛋白原减少或缺乏症。这是国内首个按照 2022 年新版《人纤维蛋白原临床试验技术指导原则》获批上市的人纤维蛋白原产品，标志着我国纤维蛋白原研发和审评进入全新标准化时代。

1月13日，和誉医药宣布，其自主研发的新型、口服、高选择性且高效的小分子集落刺激因子1受体（CSF-1R）抑制剂贝捷迈®（盐酸匹米替尼胶囊）用于腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者系统性治疗的新药申请（NDA）已获美国食品药品监督管理局（FDA）正式受理。

昨天赛诺菲宣布，其创新药物瑞达普®（普乐司兰钠注射液）正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，在饮食控制基础上，用于降低家族性乳糜微粒血症综合征（FCS）成人患者的甘油三酯水平。这是国内首个获批的针对 FCS 的有效药物。更可喜的是，这款药物只需每3个月皮下注射一次，而且患者可自行在家中注射，与需每日服用的传统降脂药相比更加便捷。

12 月 25 日，国家药监局官网显示，阿斯利康与Ionis公司联合开发的万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液）在国内获批上市，适应症为成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ATTRv-PN）患者。新闻稿指出，该药物是中国目前唯一获批用于ATTRv-PN治疗的基因沉默剂。这一里程碑式进展，有望使此前治疗选择有限的患者能够通过自动注射器每月一次自行给药，显著提升用药便利性并改善生活质量。

12月10日，赛诺菲宣布其RNAi疗法芬妥司兰（Fitusiran，中文商品名：赛菲因，英文商品名：Qfitlia）获得国家药监局（NMPA）批准上市，用于患有以下疾病的12岁及以上儿童和成人患者的常规预防治疗，以防止出血或降低出血发作频率：①存在或不存在凝血因子VIII抑制物的重型A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏，FVIII<1%）或②存在或不存在凝血因子IX抑制物抑制物的重型B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏，FIX<1%）患者。该产品是血友病领域首款RNAi疗法，一年最少只需注射6次。