国产渐冻症药物获美国FDA孤儿药资格认证！蔡磊参与推动
FDA/EMA /CFDA
2024/11/25
11月19日，中美瑞康（Ractigen Therapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，成功获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug Designation, ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
