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全球7721个！罕见病在研药物再创历史新高

行业资讯

2025/04/30

近日，国际知名咨询机构 Citeline 发布了《2025 年医药研发年度回顾》。这份报告涵盖了全球 6823 家制药公司，其中辉瑞凭借 271 条研发管线，超越罗氏、诺华，登顶全球药企榜首。
从跟跑到领跑，我国自主研发的两款药物获FDA孤儿药资格

行业资讯

2025/04/28

在生物医药创新的浪潮中，中国自主研发力量正以突破性成果赢得国际瞩目。近期，国内两家生物科技企业相继斩获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定，以全球首创技术为罕见病治疗开辟全新路径，分别用于治疗巨大血小板综合症和长QT综合征。
罕见病药获批！16年等待终破局，全球50国疗效验证

行业资讯

2025/04/25

4月22日，据国家药品监督管理局官网公示，Recordati集团中国全资子公司锐康迪（北京）医药有限公司，赛尼芬®（注射用双羟萘酸帕瑞肽微球）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）上市批准。
尧唐生物体内基因编辑药物 YOLT-202 获美国 FDA 孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2025/04/11

“我们相信体内基因编辑药物能够为多种遗传性疾病提供真正变革性的治疗方式。YOLT-202的ODD认定，是我们迈向全球临床开发的重要一步。”
罕见肾病新希望，双认证孤儿药完成3期临床招募

行业资讯

2025/03/19

Hansa Biopharma前不久宣布，已完成GOOD-IDES-02试验的患者招募，这是一项针对抗肾小球基底膜（anti-glomerular basement membrane，anti-GBM）疾病全球关键性3期试验。
复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获美国FDA孤儿药资格认定

行业资讯

2025/03/19

2025年3月19日，复宏汉霖（2696.HK）宣布，公司创新型抗HER2单抗HLX22获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation, ODD），用于胃癌的治疗。
突破！锦篮基因GC301获FDA孤儿药认定

FDA/EMA /CFDA

2025/03/10

2月28日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的庞贝病基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液，获美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（ODD）。
系统性幼年特发性关节炎药物获FDA儿科罕见病资格认定

行业资讯

2025/02/25

PIF Partners前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专利研究治疗药物101-PGC-005（‘005）儿科罕见病资格认定（RPDD），用于治疗系统性幼年特发性关节炎（systemic juvenile idiopathic arthritis，sJIA）发作。
家族性腺瘤性息肉病药物获FDA孤儿药资格认定

FDA/EMA /CFDA

2025/02/23

Sapience Therapeutics前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予ST316孤儿药资格认定（ODD），用于治疗家族性腺瘤性息肉病（familial adenomatous polyposis，FAP）。
2款罕见病特医食品通过注册审批

行业资讯

2025/01/24

近日，两款分别适用于苯丙酮尿症、甲基丙二酸血症和丙酸血症罕见病患儿食用的特医食品获得产品注册，实现国产产品零的突破，有利于提升罕见病特医食品的可及性。
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND

行业资讯

2025/01/22

2025年1月22日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM）（下称“信念医药”）今日宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获美国食品药品监督管理局（FDA）批准。

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