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孤儿药
原发性高草酸尿症RNAi疗法在美获批
行业资讯
2023/11/17
Novo Nordisk公司前不久宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准RivflozaTM (nedosiran)注射液80 mg、128 mg或160 mg(这是一种每月一次的皮下核糖核酸干扰(RNAi)疗法)用于降低9岁及以上原发性高草酸尿症1型(PH1)且相对保留肾功能患者的尿草酸水平。
软骨发育不全口服药物获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2023/11/16
Tyra Biosciences是一家专注于开发下一代精准药物的临床阶段生物技术公司,旨在瞄准成纤维细胞生长因子受体(FGFR)生物学的巨大机遇,该公司前不久宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)授予其领先精准药物TYRA-300孤儿药资格认定,用于治疗软骨发育不全(achondroplasia)。
基因疗法治疗该罕见心脏病获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2023/11/02
Rocket Pharmaceuticals是一家领先处于临床晚期的生物技术公司,致力于为高度未满足需求的罕见疾病提供综合和可持续的基因疗法,该公司前不久宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予RP-A601快速通道和孤儿药资格认定,RP-A601是用于治疗与plakophilin-2相关的致心律失常性心肌病(PKP2-ACM)的候选基因治疗药物。
Danon病相关心肌病干细胞疗法获FDA儿科罕见病资格认定
行业资讯
2023/10/31
IPS HEART是一家私营细胞治疗公司,致力于推进其干细胞平台,以开发针对杜氏肌营养不良(一种罕见疾病)和心力衰竭的新骨骼肌和心肌生成治疗方法。
杜氏肌营养不良新药Vamorolone在美国获批上市
行业资讯
2023/10/27
2023年10月26日,美国食品药品管理局(FDA)正式批准vamorolone用于治疗2岁及以上的杜氏肌营养不良(DMD)患者。
外翻-尿道上裂综合征疗法获FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2023/10/25
MyoPax的再生细胞疗法已被美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定,用于治疗膀胱外翻-尿道上裂综合征(Exstrophy-Epispadias Complex,EEC)。MyoPax旨在利用其尖端的高度再生肌肉干细胞产品修复与EEC相关的先天性肌肉缺陷。
中国首款渐冻症AAV基因治疗药物获FDA孤儿药资格认定!
行业资讯
2023/10/23
近日,上海瑞吉康生物医药有限公司(简称“瑞吉康”)AAV基因治疗药物RJK002用于治疗肌萎缩侧索硬化(简称“ALS”,也称“渐冻症”)适应症获美国食品药品监督管理局(FDA)授予孤儿药资格认定(Orphan Drug Designation,ODD)。据悉,这也是中国首款获得FDA孤儿药资格认定的渐冻症AAV基因治疗药物。
脆性X综合征药物获FDA儿科罕见病资格认定
行业资讯
2023/10/20
盐野义公司前不久宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已授予其集团公司Tetra Therapeutics的zatolmilast(BPN14770)儿科罕见病资格认定,这是一种正在研究中智力脆性X综合征(Fragile X syndrome,FXS)的方法,脆性X综合征是遗传性智力障碍和自闭症的主要原因。
MECP2重复综合征(MDS)基因疗法获美国FDA授予的儿科罕见病资格认定
行业资讯
2023/10/18
近日,MECP2重复综合征(MDS)RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定(RPDD),该疗法由辉大(上海)生物科技有限公司研发。
戈谢病基因治疗药品获美国FDA孤儿药资格认定
行业资讯
2023/10/16
近日,凌意(杭州)生物科技有限公司宣布其自主研发的候选药物LY-M001注射液获得美国FDA孤儿药产品开发办公室(Office of Orphan Products Development)的孤儿药(Orphan-drug designation,ODD)资格认定,用于治疗戈谢病。
亨廷顿舞蹈症体内基因编辑获美国FDA孤儿药资格认定
FDA/EMA /CFDA
2023/10/12
上海本导基因技术有限公司宣布,其BD112体内基因编辑疗法于2023年10月6日获得了美国FDA的孤儿药资格认定,该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。
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