Palatin Technologies是一家开发基于调节黑皮质素受体系统活性分子开发创新药物的生物制药公司，前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予PL7737孤儿药资格认定，PL7737是一种激活黑皮质素-4受体的口服疗法，用于治疗瘦素受体（LEPR）缺乏症，包括由这种疾病引起的肥胖。
Palatin总裁兼首席执行官Carl Spana博士表示：“FDA的孤儿药资格认定是开发Palatin MC4R受体激动剂治疗罕见肥胖疾病的关键一步。目前，FDA批准的唯一治疗瘦素受体缺乏症引起的肥胖的方法是每日注射。PL7737的口服形式可以为这些患者和其他患有罕见遗传性肥胖疾病的患者提供更方便有效的选择。我们也在进行PL7737治疗下丘脑肥胖研究，并计划在2025年底开始一项SAD/MAD 1期研究。”
Spana博士继续说道：“我们联合使用MC4R bremelanotide + GLP-1/GIP tirzepatide治疗肥胖的2期BMT-801临床研究，以及我们治疗溃疡性结肠炎的PL8177口服制剂的2期临床研究的统计分析现已完成。我们期待在本月晚些时候公布这两项研究的数据结果。”
由LEPR缺乏引起的肥胖是一种罕见的遗传疾病，其中LEPR基因的突变会破坏MC4R信号传导。下丘脑中的Leptin-Melanocortin通路在调节饥饿、能量储存和体重方面起着关键作用。患有这种疾病的人从小就经历极端、持续的饥饿，导致严重的早发性肥胖。PL7737是一种MC4R激动剂，旨在恢复由这些基因突变引起的受损信号。
支持罕见病新疗法的开发和评估是FDA的首要任务。FDA有权对一种药物或生物制品授予孤儿药资格认定，以预防、诊断或治疗罕见疾病或病症。孤儿药资格认定使申办方有资格获得激励措施，包括：
合格临床试验的税收抵免
免除用户费用
获得批准后，潜在的七年市场独占期
关于黑皮质素4受体激动剂对肥胖的作用
表达黑皮质素-4受体（MC4R）的下丘脑神经元在调节储存能量、食物摄入和体重方面起着核心作用。MC4R途径抑制信号传导的基因突变导致食欲亢进、能量消耗减少和早发性肥胖；这种突变已被确定为几种罕见的遗传性肥胖疾病的原因。MC4R激动剂是潜在肥胖治疗的一个有吸引力的靶点。
｜关于黑皮质素受体激动剂
黑皮质素受体（“MCR”）系统对炎症、免疫系统反应、新陈代谢、食物摄入和性功能有影响。有五种黑皮质素受体，MC1R至MC5R。通过使用激活受体功能的受体特异性激动剂或阻断受体功能的接收器特异性拮抗剂来调节这些受体，具有医学上显著的药理作用。
原文标题：Palatin’s Oral MC4R Agonist PL7737 Receives FDA Orphan Drug Designation for Obesity Due to Leptin Receptor Deficiency
译者：黄娟
