1400万一针!重磅罕见病基因疗法拟纳入优先审评
行业资讯
2025/07/16
7 月 14 日,CDE 官网显示,诺华 Onasemnogene abeparvovec 鞘内注射液(OAV101 注射液,Zolgensma)拟纳入优先审评,这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因治疗药物,适用于治疗 6 月龄及以上 5q 型脊髓性肌萎缩症(SMA)患者。