10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。

10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。

10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。

10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。

10月8日，Endeavor BioMedicines公司宣布，其评估Hedgehog信号通路抑制剂ENV-101的2b期WHISTLE-PF试验在特发性肺纤维化（IPF）患者中达到主要终点及多个关键次要终点。

10月8日，CDE官网公示，君赛生物自主开发的诺吉仑赛注射液拟纳入优先审评，用于既往接受过至少两种系统治疗（含PD-1抗体）失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者。

Glycomine前不久宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予GLM101突破性疗法资格认定，用于治疗磷酸甘露糖变位酶2相关性先天性糖基化障碍（phosphomannomutase 2 congenital disorder of glycosylation，PMM2-CDG），这是一种严重多系统疾病，尚未有获批治疗方法。

台湾康霈生技前不久宣布，CBL-514注射剂用于治疗罕见疾病Dercum病（Dercum's Disease, DD）的随机、单盲、安慰剂对照的二期临床试验（CBL-0202DD），其最终临床统计数据已正式公布。

Eloxx Pharmaceuticals生物制药公司前不久宣布，EXACT研究（一项评估exaluren在无义突变型Alport综合征（NMAS）患者中的疗效的2b期临床试验）的首两名患者已给药。

9月12日，巴黎近郊丰盛竞技场（原拉德芳斯体育馆）。58岁的#席琳·迪翁 时隔六年重新登台，约3万人到场，演出近两个半小时，后续还有25场。第一首歌开口不久，她就哭了。全球超900万人参与门票抽签，数小时内售罄——观众等的不是《My Heart Will Go On》的大合唱，而是见证一位被疾病困住的歌者，选择重新站上舞台。

西班牙Minoryx医药公司与其在欧洲的合作方Neuraxpharm集团宣布 日前宣布，欧盟委员会（EC）已授予Nezglyal（leriglitazone）特殊情况下的上市许可，用于治疗2～12岁、磁共振成像（MRI）显示脑部病灶无钆增强且神经功能评分（NFS）为0或1的男性脑型肾上腺脑白质营养不良（cALD）患者。新闻稿指出，Nezglyal是欧盟首个获批用于cALD的药物治疗选择。

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

近日，美国FDA宣布已批准Atebrioz（Zilurgisertib）片剂，用于减少12岁及以上进行性骨化性纤维发育不良（FOP）患者的总新异位骨化体积。