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7月罕见病新药捷报！关键临床再突破

7款罕见病药物迎新进展；山东罕见病立法，快来支招；2026年神经母细胞瘤医患交流会报名开启 | 壹周罕见药闻

罕见病信息网隆重推出《壹周罕见药闻》这一独具特色的品牌栏目。该栏目在每周一更新，以呈现上周罕见病领域的最新消息并同步近期重要活动预告。我们以更高端、更权威的视角，为您剖析最新、最热门的罕见病信息。

23款罕见病药物获批，你能猜到有哪些吗？

2026 年上半年落下帷幕，国内罕见病药物审评审批工作持续加码提速。依托国家药监局一系列优化举措，罕见病患者用药保障水平稳步提高。

超 1.5 亿美元扶持！罕见病新一轮资助计划将启动

"患者不是科学进步的旁观者，而是最强大的推动力。"基于这一理念，陈·扎克伯格倡议旗下Biohub宣布将于今年秋季启动第四轮罕见病资助计划，继续为罕见肺部疾病、免疫疾病及罕见癌症患者组织提供支持。

突发！罗氏终止两款罕见病药

7 月 9 日，罗氏宣布终止两款亨廷顿舞蹈症（Huntington’s Disease, HD）反义寡核苷酸（ASO）候选药物的全部临床开发，分别为进入 II 期临床试验的 tominersen、处于 I 期临床阶段的 RG6496。

重大新药，III期临床失败

7 月 9 日，阿斯利康宣布，其与 Ionis 公司联合研发用于治疗转甲状腺素蛋白介导淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）的药物万诺维®（英文商品名：Wainua®，通用名：依普隆特生钠注射液），在 CARDIO-TTRansform III 期临床试验中未达到主要疗效终点。

100亿美元砸向罕见病，Vertex看中了哪两款药？

7月6日，福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）宣布将以每股85美元、总计约100亿美元的现金收购Crinetics Pharmaceuticals。

9款罕见病药物迎新进展；新政策利好细胞/基因治疗；2026年神经母细胞瘤医患交流会报名开启 | 壹周罕见药闻

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1.8 亿美元融资！布局下一代创新疗法

7 月 2 日，Celea Therapeutics 宣布完成 1.8 亿美元融资，本轮融资由 RA Capital Management、拜耳旗下投资平台 Leaps by Bayer、创始投资方 PureTech Health，以及一家美国大型医疗保健基金、一家主权财富基金共同参投。

FDA 批准全球首款基因编辑疗法，适用范围再度扩大

7 月 1 日，Vertex 制药宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准扩大 CASGEVY®（exagamglogene autotemcel）适应症，用于治疗 2 岁及以上、伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病或输血依赖型 β- 地中海贫血患者。本次适应症拓展后，该产品成为全球首款、也是目前唯一获批可用于 2 岁低龄儿童治疗上述两种疾病的基因编辑疗法。

2026年，这3款药物有望下半年在中国获批

一针实现长效治疗！这款基因疗法正式获欧盟上市批准

7月2日，诺华宣布欧盟委员会（EC）已批准 Itvisma（onasemnogene abeparvovec）上市，用于治疗携带生存运动神经元 1（SMN1）基因双等位基因突变的 2 岁及以上儿童、青少年和成人 5q 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。此次获批后，Itvisma 成为欧盟目前唯一可覆盖广泛 SMA 患者人群的基因替代疗法。

三期临床成功创新疗法斩获关键性阳性结果

6月30日，赛诺菲公布Nexviazyme治疗初治婴儿型庞贝病（IOPD）的Baby-COMET Ⅲ期单臂开放标签研究取得阳性结果，研究顺利达成全部主要与次要终点。

5款罕见病药物迎新进展；医保目录初审名单公示；2025中国新药注册临床试验进展年度报告发布 | 壹周罕见药闻

重磅！海外突破性罕见肿瘤新药国内申报获受理

6 月 29 日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网公示，默克申报的尼罗司他（Nirogacestat）上市申请正式获受理。早在今年 5 月，该药物就已被 CDE 纳入优先审评，适应症为需接受系统性治疗的成人进展性韧带样纤维瘤病(硬纤维瘤，也叫侵袭性纤维瘤病)。

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