刚刚，国家药品监督管理局（NMPA）官网公示，朗来科技申报的 1 类创新药盐酸兰诺可泮片获批上市，用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。该药物的获批上市，为这类患者带来全新治疗选择。

盐酸兰诺可泮片为 CFB 抑制剂。体外机制研究表明，MY008211A 可与 CFB 特异性结合，有效阻断补体通路激活，进而抑制溶血发生。

PNH是一种罕见的后天获得性造血干细胞克隆性疾病，因造血干细胞磷脂酰肌醇聚糖A（PIG-A）基因突变，导致细胞表面糖基磷脂酰肌醇（GPI）锚连蛋白缺失，使红细胞失去补体调节蛋白CD55和CD59的保护，易被补体系统攻击，引发血管内溶血、血栓形成和骨髓衰竭等临床表现，典型症状包括间歇性血红蛋白尿、贫血、乏力、血栓相关疼痛及平滑肌功能障碍等。