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第二个依库珠单抗生物类似药Epysqli获得FDA批准,治疗PNH和aHUS
驯鹿生物已上市伊基奥仑赛注射液治疗多发性硬化症IND获FDA批准
mRNA药物获FDA儿科罕见病和孤儿药双认定
凌意生物基因治疗药物LY-M003注射液获FDA授予的儿科罕见病药物认证
罕见病First-in-class新药Crinecerfont获FDA优先审评
FDA授予INZ-701治疗ABCC6缺乏症的快速通道资格认定
8月,两款罕见病新药有望获FDA批准
康霖生物β地贫基因疗法获FDA儿科罕见病资格认定
FDA已接受Tiziana针对多发性硬化新疗法的快速通道指定申请
FDA预计5款新药将在2024年8月做出批准决定
纤毛类罕见病药物获FDA孤儿药认定;FDA拒批Rocket罕见病基因疗法;高考645分,DMD学子挑战极限人生 | 壹周罕见药闻
只需每月一针!持久降血脂,罕见病药物获FDA优先审评资格
Dravet 综合征基因治疗IND在美获批
近十年首款!FDA批准罕见肝病小分子药物
胱氨酸尿症药物获FDA孤儿药资格认定
辉大基因MECP2重复综合征基因疗法HG204获得欧洲孤儿药认证
只需一针!免去上百次治疗,辉瑞基因疗法获FDA批准上市
渐冻症治疗新突破:基因疗法实现迄今最好治疗效果,已获FDA批准
我国创新基因疗法获美国FDA授予的孤儿药及儿科罕见病药物双认证
美国FDA批准四款新型免疫药物治疗全身型重症肌无力:临床应用与治疗框架的重构
有望恢复儿童听力,这款新型基因疗法获FDA儿科罕见病药物资格
白塞病药物获FDA快速通道资格认定
Barth综合征新药Elamipretide在美FDA进入审查
首个!FDA批准新型基因编辑疗法开展临床
阿斯利康Voydeya获FDA批准,作为罕见病PNH血管外溶血的附加疗法
阿斯利康first in class补体因子D抑制剂获FDA批准上市
PWS的新药TNX-2900获得FDA的罕见儿科疾病认定
潜在重磅!默沙东“first-in-class”疗法获FDA批准
眼科细胞治疗产品获FDA孤儿药资格认定
睿健医药宣布其眼科产品NouvSight001被FDA授予孤儿药认定
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