资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
86个罕见病病种诊疗指南（2025年版）发布！
重大进展！罕见病药物获美国突破性疗法认定
59.23亿！阿斯利康获AAV基因治疗技术，加码罕见病
Lexeo Therapeutics：AAV基因疗法获FDA突破性疗法认定
8.25亿美元！一AAV基因治疗载体授权合作达成
诺奖得主、基因编辑女皇押注CRISPR治疗儿童罕见病
穿越血脑屏障！突破性疗法获FDA优先审评资格；超87%患者达疾病指标！小分子即将递交上市申请……
首款按需治疗遗传性血管性水肿口服药物！FDA批准Ekterly(sebetralstat)
Taiho DMD 药物候选物 TAS-205 三期试验失败，未达主要终点
速递丨挚盟医药“渐冻症”在研新药在中国获批2/3期临床研究
挚盟医药新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂将启动渐冻症II/III期研究
从政策到行动 让“罕见”被“看见”
股价大涨180%！CAR-T细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
全球首款！罕见病口服急救药获批
上市时间缩短到1到2个月，FDA推出优先审批计划以加速罕见病药物开发
打破垄断，填补空白！两款国产罕见病疗法同日迎新进展
里程碑！FDA批准首个口服治疗药物，针对遗传性血管性水肿
默克以34亿美元完成对SpringWorks的收购
7款罕见病药品迎来新进展；心血管罕见病大模型将启动临床应用；中国罕见病高峰论坛志愿者招募中| 壹周罕见药闻
石药集团罕见病药物高浓度盐酸羟钴胺注射液获批临床
囊性纤维化三联药物Alyftrek在欧盟获批
2024年试验121项，中国罕见病药物研发驶入快车道
国产首个！正大天晴「重组人凝血因子VIIa」获批上市
FDA批准首个治疗斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征药物Gamifant
HYMPAVZI治疗伴有抑制剂的A型或B型血友病的3期临床试验取得积极结果
基于1期试验中期积极结果 渤健将推进脊髓性肌萎缩症（SMA）在研疗法进入注册研究阶段
关注！又一款罕见病药物加速审批之路受挫！
全球首款婴儿型庞贝病基因疗法获突破！国内专家团队临床研究成果登上国际顶刊
14个罕见病药品迎来新进展；医保法启动征求意见；2025金蜗牛奖申报倒计时2天| 壹周罕见药闻
融资3800万美元，开发肥胖症和罕见病口服疗法
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
