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1400万一针！重磅罕见病基因疗法拟纳入优先审评
不区分基因型！首个光遗传学AAV基因疗法有望上市，针对罕见病
销售额峰值可达30亿美元！罕见病药物3期临床成功
国内首个！罕见病眼科基因疗法即将申报上市
突发！又一款DMD疗法III期临床失败！
关于公布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等相关文件的公告
2025华西国际罕见病学术论坛——“会议征文” & “科普作品”！火热报名中~~
突破AAV载体瓶颈，国内基因治疗又一最新突破性成果发表
中国首个体内碱基编辑疗法YOLT-101获国家药监局临床试验批准，用于治疗家族性高胆固醇血症
最新！上海卫健委发布罕见病诊治医院及科室名单
如何让支付方为罕见病疗法买单
8个罕见病迎新进展；国家医保谈判工作方案发布；两款罕见病疗法同日获批 ｜ 壹周罕见药闻
国家医保局回应：认同商保目录“以政策换价”，定向邀请保司参与价格协商
美佛州立法破局罕见病，斥资千万美元攻坚罕见病，奠基千亿基因产业
国家医保局：罕见病药可纳入商保目录，你期待哪种药入选？
86个罕见病病种诊疗指南（2025年版）发布！
重大进展！罕见病药物获美国突破性疗法认定
59.23亿！阿斯利康获AAV基因治疗技术，加码罕见病
Lexeo Therapeutics：AAV基因疗法获FDA突破性疗法认定
8.25亿美元！一AAV基因治疗载体授权合作达成
诺奖得主、基因编辑女皇押注CRISPR治疗儿童罕见病
穿越血脑屏障！突破性疗法获FDA优先审评资格；超87%患者达疾病指标！小分子即将递交上市申请……
首款按需治疗遗传性血管性水肿口服药物！FDA批准Ekterly(sebetralstat)
Taiho DMD 药物候选物 TAS-205 三期试验失败，未达主要终点
速递丨挚盟医药“渐冻症”在研新药在中国获批2/3期临床研究
挚盟医药新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂将启动渐冻症II/III期研究
从政策到行动 让“罕见”被“看见”
股价大涨180%！CAR-T细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
全球首款！罕见病口服急救药获批
上市时间缩短到1到2个月，FDA推出优先审批计划以加速罕见病药物开发
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