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Olezarsen:家族性乳糜微粒血症综合征的创新疗法
9款罕见病药品迎新进展;又一罕见病药物在北京协和医院开出中国首张处方;海马体「大师肖像照」报名正在进行中 | 壹周罕见药闻
穿越血脑屏障!突破性疗法即将递交上市申请
B 细胞在原发性进行性多发性硬化症中的作用
1月1日起施行!安徽省罕见病获大病保险待遇专项保障
12月,美国批准5款罕见病药物
基因编辑巨头宣布战略重组,全力冲刺两款罕见病创新药研发
罕见病药占50%以上!2024年美国批准26个孤儿药
又一款诺西那生钠仿制药申报上市,天价原研药纳入医保后放量
维亚臻小核酸药物纳入优先审评审批程序
43.5亿美元!2家公司合作开发基因疗法
又获一重大政策支持!海南自由贸易港可进口少量罕见病特医食品
8个罕见病药物,7种疾病!CDE“关爱计划”持续纳入新药
让罕见病患者少走弯路!三明市第一医院组建罕见病诊疗多学科团队
3400万美元!“基因疗法先驱”创立的公司获融资,多条罕见病管线
八款罕见病药物迎来新进展;新版国家医保目录已开始实施;一罕见病专项救助正在报名中 | 壹周罕见药闻
2024,近40种罕见病药物在国内获批上市 | 年终盘点
罕见病诊疗与保障纳入立法条例!上海新规3月1日起施行
肺泡毛细血管发育不良伴肺静脉错位诊断新思路 该研究对常见肺部疾病也具有参考价值
海南自由贸易港又获一重大政策支持!
全国首家通过药监局上市审批,一品制药创新研发成果加速落地!
辉瑞终止A型血友病基因疗法合作,或因患者群体选择意向问题
2024版国家医保目录,明日起执行!新增13个罕见病用药
山东省罕见病立法与保障研讨交流会在济南召开
三款罕见病药物迎新进展;两地开设罕见病门诊;2025国际罕见病日中国区宣传周招募进行中 | 壹周罕见药闻
中国首款!自主研发 又一罕见病药物获批临床
60多个国家都在用的海报,罕见病患者展现的跨国界力量
国务院办公厅:罕见病用药品给予市场独占期,加快药品医疗器械审评审批
大力支持罕见病药品和器械,上海新规即将执行
两个医院新增罕见病门诊
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