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86个罕见病病种诊疗指南(2025年版)发布!
重大进展!罕见病药物获美国突破性疗法认定
59.23亿!阿斯利康获AAV基因治疗技术,加码罕见病
Lexeo Therapeutics:AAV基因疗法获FDA突破性疗法认定
8.25亿美元!一AAV基因治疗载体授权合作达成
诺奖得主、基因编辑女皇押注CRISPR治疗儿童罕见病
穿越血脑屏障!突破性疗法获FDA优先审评资格;超87%患者达疾病指标!小分子即将递交上市申请……
首款按需治疗遗传性血管性水肿口服药物!FDA批准Ekterly(sebetralstat)
Taiho DMD 药物候选物 TAS-205 三期试验失败,未达主要终点
速递丨挚盟医药“渐冻症”在研新药在中国获批2/3期临床研究
挚盟医药新一代KCNQ2/3钾离子通道开放剂将启动渐冻症II/III期研究
从政策到行动 让“罕见”被“看见”
股价大涨180%!CAR-T细胞疗法获FDA孤儿药资格认定
全球首款!罕见病口服急救药获批
上市时间缩短到1到2个月,FDA推出优先审批计划以加速罕见病药物开发
打破垄断,填补空白!两款国产罕见病疗法同日迎新进展
里程碑!FDA批准首个口服治疗药物,针对遗传性血管性水肿
默克以34亿美元完成对SpringWorks的收购
7款罕见病药品迎来新进展;心血管罕见病大模型将启动临床应用;中国罕见病高峰论坛志愿者招募中| 壹周罕见药闻
石药集团罕见病药物高浓度盐酸羟钴胺注射液获批临床
囊性纤维化三联药物Alyftrek在欧盟获批
2024年试验121项,中国罕见病药物研发驶入快车道
国产首个!正大天晴「重组人凝血因子VIIa」获批上市
FDA批准首个治疗斯蒂尔病巨噬细胞活化综合征药物Gamifant
HYMPAVZI治疗伴有抑制剂的A型或B型血友病的3期临床试验取得积极结果
基于1期试验中期积极结果 渤健将推进脊髓性肌萎缩症(SMA)在研疗法进入注册研究阶段
关注!又一款罕见病药物加速审批之路受挫!
全球首款婴儿型庞贝病基因疗法获突破!国内专家团队临床研究成果登上国际顶刊
14个罕见病药品迎来新进展;医保法启动征求意见;2025金蜗牛奖申报倒计时2天| 壹周罕见药闻
融资3800万美元,开发肥胖症和罕见病口服疗法
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