卡纳万病新希望!全球基因疗法临床研究招募中国患者
临床试验
2024/10/17
有一项针对卡纳万病的基因疗法BBP-812正在全球招募患者。BBP-812 是一种针对Canavan病的研究性 AAV9 病毒基因疗法。1/2 期开放标签研究旨在评估该AAV9基因疗法在患儿中的安全性、耐受性和药效学活性。