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2023/04

腓骨肌萎缩症（CMT）患者招募

研究/数据

为推进中国CMT患友的基因诊断，进行规范的病程管理，我们研究组决定推出CMT患者免费基因检测项目，一期计划招募CMT患者家系50名进行全外显子组测序(WES)。
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2023/03

Crigler-Najjar综合征基因疗法临床试验启动

研究/数据

Genethon是由法国肌营养不良协会（AFM Telethon）创建的一家独特的非盈利基因治疗研发机构，其已在欧洲启动了一项关键性临床试验，用于治疗Crigler-Najjar综合征（Crigler-Najjar syndrome），这是一种危及生命的肝病。
24

2023/02

多系统萎缩临床试验启动患者招募

行业资讯

Alterity Therapeutics是一家致力于为神经退行性疾病开发治疗方法的生物技术公司，前不久宣布，本公司ATH434治疗多系统萎缩（Multiple System Atrophy，MSA）患者的2期临床试验现已开始招募患者。
18

2023/01

基因治疗苯丙酮尿症(PKU)患者招募

研究/数据

苯丙酮尿症(PKU)是由苯丙氨酸羟化酶(PAH)基因突变引起的遗传性疾病。
05

2023/01

FDA批准启动Masitinib治疗进行性多发性硬化的3期临床试验

行业资讯

近日，AB Science SA公司宣布，其治疗进行性多发性硬化的3期临床试验(AB20009)已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该决定遵循了包括法国机构(ANSM)在内的多个欧洲国家的授权。
30

2022/11

Depemokimab在嗜酸细胞增多综合征患者中的疗效和安全性研究（DESTINY）

行业资讯

DESTINY是一项在过去12个月内有2次或2次以上发作史的不受控制的嗜酸细胞增多综合征（HES）成人患者中比较试验用药品（Depemokimab）与安慰剂的临床研究。
29

2022/11

狼疮性肾炎患者招募 | 临床研究

行业资讯

狼疮性肾炎（Lupus nephritis，LN）是系统性红斑狼疮（SLE）最常见和严重的临床表现。SLE是一种多发于青年女性的累及多脏器的自身免疫性炎症性结缔组织病。
25

2022/11

C3肾小球病研究招募 | 临床试验

行业资讯

由诺华公司申办的“一项评估iptacopan（LNP023）在C3肾小球病中有效性和安全性的多中心、随机、双盲、平行组、安慰剂对照研究”正在开展。
02

2022/11

国内首个脊髓性肌萎缩症全身基因治疗药物IND研究正式启动

行业资讯

2022年10月31日，由复旦大学附属儿科医院王艺教授领衔的“一项在1型脊髓性肌萎缩患者中评估静脉注射EXG001 307后的安全性和有效性的多中心、单臂、非随机、开放性临床试验（方案号：EXG001-307-102）”项目正式启动。
14

2022/10

恒瑞特发性肺纤维化新药启动临床

行业资讯

恒瑞 HRG2101 吸入剂启动 I 期临床（登记号：CTR20222609）。
19

2022/07

重磅|首个国产酶替代疗法CAN103用于初治戈谢病受试者的临床研究招募

研究/数据

CAN103酶替代疗法用于初治戈谢病受试者的临床研究招募
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2022/07

结晶样视网膜色素变性（BCD）临床研究

行业资讯

首都医科大学附属北京同仁医院正在进行开展一项“VGR-R01 治疗结晶样视网膜色素变性（BCD）的早期临床研究”。本研究方案已通过伦理委员会的审查。目前正在招募受试者。
13

2022/07

神经纤维瘤2/3期临床试验启动

行业资讯

Recursion是一家通过解码生物学将药物发现产业化的临床阶段生物技术公司，该公司前不久宣布启动其2/3期POPLAR-NF2临床试验。
06

2022/07

法布雷临床研究患者招募

行业资讯

法布雷病是一种由α-半乳糖苷酶A（GLA）基因突变引起的罕见遗传病。

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国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动

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