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11款罕见病药物迎新进展；罕见病目录即将迎来更新！2026年版工作程序正式启动；2026国际线粒体病大会报名开启！| 壹周罕见药闻
全力冲刺！这款基因疗法有望明年上市
8款罕见病药物迎新进展；"医药界诺贝尔奖"颁给这款罕见病新药 ；人类首次在活体内直接改写DNA | 壹周罕见药闻
3.5亿美元！罕见血液肿瘤在研疗法完成超额融资
7000万美元预付款！又一罕见病疗法达成全球授权
45%患者确诊等待超2年！宾州立法回应罕见病患者困境
9款罕见病药物迎新进展；又一人民医院成立疑难、罕见病诊治中心 ；赋能罕见病青年，青蜂成长营等你加入 | 壹周罕见药闻
再迎新选择！又一款罕见病创新药在我国上市
又一人民医院成立疑难、罕见病诊治中心
9款罕见病药物迎新进展；FDA启动“罕见病框架计划” ；赋能罕见病青年，青蜂成长营等你加入 | 壹周罕见药闻
III期研究成功，拟于2027年上半年递交补充上市申请
罕见病血脑屏障穿透疗法科威特获批
新一轮融资落地！3家创新药新锐获资本加持
7款罕见病药物迎新进展；澳大利亚4.6亿罕见病资助开放 ；最高4800元救助金开放申请！罕见病家庭速看 | 壹周罕见药闻
4.6亿元！澳大利亚罕见病临床试验资助开放申请
这款罕见病药物2b期试验达成主要终点
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这款罕见病药物2b期试验达成主要终点
国内首个TIL疗法拟纳入优先审评
填补治疗空白！这款罕见病在研疗法拿到FDA突破性疗法认定
10项临床100%达标！Dercum病二期临床统计结果发布
11款罕见病药物迎新进展；760万美元投入罕见病研究 ；最高4800元救助金开放申请！罕见病家庭速看 | 壹周罕见药闻
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首批患者给药！罕见肾病疗法推进
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