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阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
首例患者死亡，基因疗法试验暂停
半年双适应获批并上市，罕见病患者迎来长效补体抑制剂新选择
突破性疗法！罕见病ASO疗法三期临床招募中
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尧唐生物完成逾三亿元B轮融资，阿斯利康中金医疗产业基金领投
9种罕见病药物首次进入三期临床
GNR-097：Generium 启动的杜氏基因治疗 1/2 期研究
突破，又一款罕见病反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA突破性疗法认定！
4.5亿美元！一款神经罕见病小分子口服药卖了
覆盖全年龄段！又一罕见病药获批扩大适应症，儿童可用
退出27个市场，裁员602人！灵北制药将集中资源开发罕见病药物
刚刚！诺华重磅新药在华获批新适应症
神经 | AL-S Pharma的肌萎缩侧索硬化（ALS渐冻症）单抗药物达到II期试验主要终点
刚刚，重磅新规发布！先进治疗药品审评沟通时限缩短至30日，上市时间有望缩短6-12个月
重磅更新！DMD管理指南发布，这些变化关乎孩子的未来
突破，双AAV基因治疗策略为Usher 1B型视网膜病变患者带来光明与希望！
8月，全球批准22个罕见病药物（附清单）
破局治疗困境，逾百名DMD患儿在乐城接受新药治疗重获希望
助力罕见病用药！2025医保初审目录纳入多款新药，有没有你关注的？
突破，又一款罕见病AAV基因疗法12个月积极数据公布，有望26年获批上市！
看见七万个未来：杜氏肌营养不良患者面临多重困境 | 世界DMD知晓日
健康中国下的罕见病挑战：聚焦库欣综合征防治与保障
2025（北京）Alport综合征国际研讨会开幕快报
喜讯 | 信念医药成功完成杜氏肌营养不良症基因疗法注册临床研究的首例受试者给药
重磅！FDA推出罕见病新规，打破传统药物审评框架
这款创新疗法获FDA力挺，罕见病患者将迎来曙光
20亿美元！生物医药巨头Vertex重金押注，开发罕见病疗法
脊髓性肌萎缩症口服片剂药物获批
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