资讯
News
孤儿药
Orphan drug
政策
Policies
活动
Activities
科研
Research
罕见病百科
研究报告
机构报告
组织目录
科研招募
特别关注
Focus
人物故事
视频
招聘
资源下载
诊断与治疗
Diagnosis
首页
>
搜索
创新药物成功上市治疗NF1研究取得关键进展
又一家三甲医院成立细胞治疗中心
新药快讯 | 9款罕见病药物迎来新进展
126个问答！国内首个短肠综合征患者科普手册发布
AAV基因疗法初显奇效：9名儿童听力恢复，耳聋或将可逆转
突破，又一款罕见病AAV基因疗法I/II期52周中期积极安全性数据发布，为治愈进行性肌病带来新希望！
罕见病突破！Biogen：Dravet综合征治疗迎来新进展
OSMP: 一种促进罕见病患者匹配的强大工具
4.13亿美元！国产AAV基因疗法达成全球授权
刚刚，又一款重磅新药在华获批上市！治疗全身型重症肌无力
Nature Medicine：靶向少突胶质细胞的AAV基因疗法，治疗儿童遗传性脑病
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究罕见病获奖
家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症
肌肉靶向疗法破局！Apitegromab Ⅲ期达主要终点
新药快讯 | 6款罕见病药物迎来新进展
重磅！阿斯利康中国启动全方位架构与人事调整
Teva宣布靶向α-突触核蛋白研究性小分子药物获得治疗多系统萎缩快速通道资格认定
阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
首例患者死亡，基因疗法试验暂停
半年双适应获批并上市，罕见病患者迎来长效补体抑制剂新选择
突破性疗法！罕见病ASO疗法三期临床招募中
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
尧唐生物完成逾三亿元B轮融资，阿斯利康中金医疗产业基金领投
9种罕见病药物首次进入三期临床
GNR-097：Generium 启动的杜氏基因治疗 1/2 期研究
突破，又一款罕见病反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA突破性疗法认定！
<
1
2
3
...
>
公益项目
罕罕漫游
罕友荟月捐计划
科研招募
更多 +
国内首个！APDS靶向药临床首例疗效显著，患者招募启动
广告
人物故事
更多 +
生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
每一个孩子，都是生命的礼物
广告
视频
更多 +
《罕罕漫游》宣传片
「如影随形」2024年国际罕见病日宣传片
广告
报告下载
更多 +
招聘
和我们一起助力中国罕见病事业 | 蔻德罕见病中心2025年度招聘计划
公众号
捐赠
返回顶部
