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天后复出的第十天，僵人综合征等来了第一个官方资格认定
16款罕见病药物迎新进展；一针几千万？全球最贵药Top10；首例定制基因疗法成本全揭晓 | 壹周罕见药闻
165 万美元！全球首例定制基因编辑疗法成本揭晓
省级口腔遗传罕见病及唇腭裂多学科治疗康复中心成立
10款罕见病药物迎新进展；国家卫生健康委等2部门发布《关于进一步加强罕见病防治工作的通知》；100台呼吸机免费捐赠 | 壹周罕见药闻
重磅：中国首个治疗软骨发育不全的靶向新药获批
1.25亿美元付款！下一代脑部递送平台被重磅收购
一张券价值上亿，FDA罕见儿科审评券拟永久化
10款罕见病药物迎新进展；国产首款AAV基因疗法开出全国首方；100台呼吸机免费捐赠；| 壹周罕见药闻
又一款罕见病新药，拟获优先审评
18亿融资注入，这款基因疗法再获资本加持
国内首款！HER3 ADC赛道迎来里程碑式突破
这款超级罕见病，全球首个疗法获批上市！
刚刚！12款药品批文被注销，涉及4款罕见病药物
重磅新药，临床3期宣告失败
A型血友病“双特异性抗体”艾美赛珠单抗创新机制荣膺拉斯克奖，引领治疗新格局
创新药圈大动作！3家新锐药企获巨额融资，罕见病治疗迎来新转机
重磅！FDA批准首款罕见血液病靶向新药
罕见病重磅利好！欧盟官方放行，这款潜力新药斩获孤儿药资格
同日双获批！这一罕见病迎来治疗新选择
一次性给药改写命运？全球首款靶向病因基因疗法获批！
阻断“石化”进程！每月一针，罕见病治疗迎来历史性突破
4.35亿美元重磅交易！首款口服疗法全球权益被锁定
砸下4.9亿！罕见病巨头再出手，押注首款口服疗法
14种罕见病纳入“快速审批通道”，120万人已受益
告别无药可用！国内首款新药即将突围，患者迎来曙光
1.52亿美元加持，潜在首创疗法加速冲刺
破产公司基因疗法遭疯抢，四倍溢价背后藏着什么？
疗效更优却遭FDA拒绝？不是安全数据问题
13.2亿美元押注罕见病：又一笔重磅收购落地
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