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“罕见病病例演讲赛”稿件征集｜2026·第九届龙门罕见病大会
“微创新”撬动大改变——2026“赋能守护·罕见病关爱行动”公益创投决赛评审结果揭晓！
首批讲者公布｜30位国内外菁英讲者确认出席第三届Hope for Rare Science Conference
通用型基因编辑技术有望开发出成本更低、应用范围更广的药物
不依赖突变型的通用型基因疗法有望到来
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一针治愈血友病！肖啸博士：20年3次创业，带来中国首个基因疗法
FDA批准多发性骨髓瘤新疗法
“315” 专题报道：医学领域的学术造假
新数据公布，罕见病基因治疗赛道再添重磅成果！
82% 的罕见病照护者存在频繁的情绪困扰
每周一针更轻松，这款罕见病创新药离中国患儿又近一步
跨越国界共筑希望，血友病基因治疗国际研讨会圆满落幕
2032年规模破4000亿美元！罕见病药物未来六年将迎爆发式增长
刚刚，和誉医药重磅新药再获FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗软骨发育不全
罕见病连续四年写入政府工作报告，首次聚焦综合防治！
蔻德罕见病中心携手施维雅：凝聚公益与产业合力，破解罕见病患者多重困境
2026国际罕见病日公益倡导活动在沪举办，五大行动共护罕见生命 | 看见生命的1‱
监管滞后、药企犹豫，罕见病患儿父母却强行改写规则
洞悉真实痛点，赋能患者生活：中国杜氏肌营养不良（DMD）患者旅程研究报告正式发布
凯西罕见病药新适应症获批，扩人群至儿童
基因治疗出海提速！饶毅创办的公司首款基因药获沙特孤儿药资格认定
重磅：首个！这款凝血新药获批，开创罕见病双适应症时代
双重监管加持！DMD新药获孤儿药资格认定
新年首个罕见病药获批！全球首款，一年仅需4次给药
全球首款！赛诺菲创新血友病疗法在国内获批上市
每周一次！罕见病重磅新药在我国获批上市
华润三九，斩获一款重磅罕见病新药
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