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3.56亿元加持！罕见病疗法获突破性认定，冲刺2026年上市
又一罕见病AAV基因疗法获FDA孤儿药资格认定
渤健终止AAV基因疗法研发
10个罕见病迎新进展；国内首个短肠综合征患者科普手册与《进展性肺纤维化患教手册》发布｜ 壹周罕见药闻
股价暴涨248%，罕见病基因疗法I/II期临床成功
首个在家注射疗法！诺华多发性硬化新药数据积极
对于临床急需的罕见病药物，什么情形可考虑减或者免临床试验？
国内首部《进展性肺纤维化患教手册》正式发布 | 填补患者教育空白
2025霍维茨奖揭晓！三位学者因研究罕见病获奖
家族性乳糜微粒血症综合征新药Tryngolza在欧盟获得批准
Barth综合征首款治疗药物FORZINITY获FDA加速批准
刚刚！FDA又批准一款罕见病新药上市
FDA 授予 NS-051/NCNP-04 孤儿药资格，用于治疗杜氏肌营养不良症
肌肉靶向疗法破局！Apitegromab Ⅲ期达主要终点
新药快讯 | 6款罕见病药物迎来新进展
重磅！阿斯利康中国启动全方位架构与人事调整
Teva宣布靶向α-突触核蛋白研究性小分子药物获得治疗多系统萎缩快速通道资格认定
阿斯利康治疗重症肌无力新药在中国上市
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
首例患者死亡，基因疗法试验暂停
半年双适应获批并上市，罕见病患者迎来长效补体抑制剂新选择
突破性疗法！罕见病ASO疗法三期临床招募中
【罕见病快讯】Leber遗传性视神经病变海外新药获批，FDA与AACR共探罕见肿瘤试验
尧唐生物完成逾三亿元B轮融资，阿斯利康中金医疗产业基金领投
9种罕见病药物首次进入三期临床
GNR-097：Generium 启动的杜氏基因治疗 1/2 期研究
突破，又一款罕见病反义寡核苷酸(ASO)疗法获美国FDA突破性疗法认定！
4.5亿美元！一款神经罕见病小分子口服药卖了
覆盖全年龄段！又一罕见病药获批扩大适应症，儿童可用
退出27个市场，裁员602人！灵北制药将集中资源开发罕见病药物
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生下罕见病的孩子，他却说：这是命运最好的安排
成为罕见病患者22年，我多了1300个好友
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