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患儿父母牵头！联手科学家研发罕见病基因疗法
多系统萎缩抗体药物获FDA孤儿药资格认定
美国慈善组织出钱啦！资助两项研究，专攻罕见病
溢价100%！礼来花93.4亿元收购基因编辑公司
1型糖尿病新药在乐城开出亚洲首批处方，有望延缓疾病进展
每月一针，罕见病疗法在美国获批上市
冲刺上市！血友病新药有望为耐药患者带来新希望
仅隔三月又现患者死亡！基因疗法紧急暂停给药
33种罕见病：境外有药、境内无药困局如何破解
短肠综合征新型疗法在欧洲药品管理局递交上市许可申请
五年两会罕见病提案全景：这5个高频词藏着关键突破点
生存期显著延长！这款渐冻症新药临床却未达到主要终点
罕见病诊断路漫漫？患者社群组织如何让确诊“快”起来
国产首款！罕见病药申报上市，默克超 6 亿美元引进
渐冻症治疗迎来精准破冰：全球首款靶向治疗完成全国首针注射！
应对中国竞争压力，FDA将加快罕见病药物审批，权威专家提议引入“中国模式”
6个罕见病药物迎新进展；遗传性同型半胱氨酸尿症创新药可在乐城使用；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
1.6亿美元，一款眼科罕见病基因药物达成授权合作
四级不良事件，导致罕见病企业股价大跌 23% 患者后期指标逐渐自行恢复
嗜酸性肉芽肿性多血管炎药物获FDA孤儿药资格认定
山西12个部门联手，全链条保障罕见病患者用药
新政策重大利好罕见病，30天内完成临床试验审评审批！
商保创新药品目录即将制定，罕见病高价药的春天要来了
最多100万元支持！北京设立首发罕见病科研专项
精准给药新选择！美FDA批准首款儿童肾上腺功能不全口服液
罗氏SMA口服片剂欧盟获批，便利性优势或重塑市场格局
国内首个且唯一，又一罕见病药物全球同步获批！
上海市上半年已获批6款1类创新药，半数为罕见病用药
全球首个亨廷顿基因疗法冲刺2026上市，高剂量组减缓80%病程
刚刚，BMS重磅创新药再获NMPA批准
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