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国内首个且唯一，又一罕见病药物全球同步获批！
上海市上半年已获批6款1类创新药，半数为罕见病用药
全球首个亨廷顿基因疗法冲刺2026上市，高剂量组减缓80%病程
刚刚，BMS重磅创新药再获NMPA批准
95亿美元！赛诺菲斥巨资收购罕见病疗法公司
全球最低价：罕见病新药全国开售，从“无药可用”到“触手可及”
终止全部DMD项目开发，将重点转移到另一种罕见病候选药物上
《Science》：AI突破性算法，加速罕见病诊断
又一药物获批！治疗两种罕见病
罕见病药新适应症在中国获批，覆盖PNH全线患者
首个国产原研！「泰它西普」第3个适应症获批，治疗重症肌无力
创新突破！复星医药自研MEK抑制剂芦沃美替尼片双适应症获国家药监局批准上市
女星自爆患罕见病，中国名人为何鲜少公开罕见病？
突发，一名患者死亡！基因疗法被紧急叫停
66%有效率远超预期！首个Prime Editing人体试验重磅结果公布！
韩国总统候选人李在明：加强罕见病治疗国家保障 ，全力支持药品供应
饶毅创建的基因治疗公司发布苯丙酮尿症创新AAV基因药物疗效及安全性数据
长效生长激素落地海南博鳌，无需每天注射，用药频率降至七分之一
海南将数字疗法纳入医保，6月1日起执行
14个罕见病药物迎新进展；四川省印发《四川省促进医药健康产业发展若干措施》；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
世界首创！新型基因编辑技术首次用于治疗罕见病患者
只花6个月！全球首例基因编辑婴儿治疗成功
圣因生物靶向CFB的siRNA新药获批临床
福贝生物又一款渐冻症1类新药获批临床
19.48亿！BioMarin收购药企加强罕见病业务，爆涨178%
这类线粒体综合征新药进入临床
全球首例！定制化基因“剪刀”挽救罕见重症婴儿
RNA编辑/AAV递送药物积极临床前研究结果公布
12个罕见病药物迎新进展；全球首个个体化CRISPR基因编辑疗法问世，治疗罕见病婴儿；中国罕见病高峰论坛报名中 | 壹周罕见药闻
天使综合征AAV基因疗法即将启动首次人体研究
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