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罕见：Nature Genetics 连发 3 篇文章报道同一“老”致病基因
精准服务赋能企业创新 苏州罕见病诊断检测试剂盒纳入国家优先审批
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19款1类新药在中国获批临床！
软骨发育不全流行病学研究在京结题
年销 25 亿爆款药扩容！双适应症获批覆盖更多患者
华东首例！浙大一院完成法布雷病基因治疗新药 ZS805 注射液首例患者给药
又一批基因与表型的关联被证实
又一款罕见病基因疗法在美获批
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全球首款成功基因疗法的缔造者将出席中国罕见病科研大会
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14款罕见病药物迎新进展；输血依赖型β-地中海贫血基因治疗临床招募；第三届中国罕见病科研大会6月在沪举办 | 壹周罕见药闻
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再获 FDA 重磅认定！这款创新药有望改变软骨发育不全治疗格局
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桂粤同心·罕路同行 | 2026国际罕见病日DMD学术研讨会暨医患交流会，即将启幕！
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