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复宏汉霖创新型抗HER2单抗HLX22获美国FDA孤儿药资格认定
系统性幼年特发性关节炎药物获FDA儿科罕见病资格认定
2款罕见病特医食品通过注册审批
国产杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液获批美国IND
渐冻症治疗新希望！士泽生物异体通用全球孤儿药临床试验获受理
我国自主研发，又一款罕见病新药获批上市
罕见病基因疗法在美接受审查，今年底有望获批
刚刚！北海康成戈谢病1类创新药获批上市
突破血脑屏障！REGENXBIO 罕见病 AAV9 基因疗法有望年底上市
1.46亿美元融资，开发三种罕见病疗法
信念医药帕金森病基因治疗药物BBM-P002注射液获临床试验默示许可
MavriX Bio：罕见病AAV基因疗法即将启动首次人体研究
肌萎缩侧索硬化症中的创新药物应用
9.7年的等待：发作性睡病诊断延迟与生活质量下降
国内一家细胞治疗公司完成近亿元Pre-A轮融资
2025年欧洲肝豆状核变性临床实践指南总结部分推荐意见简介
11个罕见病迎新进展；首个国产罕见病特医食品上市；罕罕漫游敦煌站报名启动 | 壹周罕见药闻
黄骎骎等在Nature发文：常见基因变异也会对罕见病风险产生贡献
20倍疗效差异，首个脑腱黄瘤病药物在美获批
Teva与三星生物在美国联合推出依库珠单抗的生物类似物，价格是原研的30%
首款DMD基因疗法在2岁患儿中取得积极结果
肢带型肌营养不良基因治疗最新进展
提高6.4倍，Guillain-Barré综合征药物研究结果发布
27位专家投票表决，《急性间歇性卟啉病诊疗中国专家共识(2024版)》发布
罗氏展示Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症儿童的两年临床研究积极数据
FSHD基因编辑疗法IND获批
下个月，2款罕见病药有望在美国获批
融资4500万美元！开发罕见心肌病AAV基因治疗
FDA任命新的CBER主任，曾质疑基因治疗，多家公司股价暴跌
4.15 亿美元！礼来重金引进一款罕见病新药
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