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又一例死亡！2300万天价基因疗法又出事，FDA叫停售却遭药企拒绝
天使综合征小核酸药物临床结果发布，登上Nature Medicine
6个罕见病迎新进展； 罕见病基因检测公益项目申请中；中国首个聚焦血友病的患者旅程发布｜ 壹周罕见药闻
资助2000万美元治疗儿童超罕病，诺奖得主押注CRISPR基因编辑 扎克伯格也参与了
中国首个聚焦血友病的患者旅程发布 覆盖血友病“患者旅程”八个阶段 构建疾病管理多维干预模型
全球首例！深圳湾实验室联合研发非病毒载体基因疗法治疗DMD进入临床
黑框警告、裁员500人！Sarepta的研发重心转向siRNA
乐城又一款进口特医食品正式获批，惠及这类患者→
阿斯利康390亿美元收购而来，罕见病药物未达终点
原发性胆汁性胆管炎新药Seladelpar获欧盟有条件上市许可
2025下半年，FDA有望批准的10款重磅新药
近4000万美元！国内一细胞治疗公司完成B轮融资
诺华基因治疗药物在中国拟纳入优先审评
诺华60亿美元王牌罕见病药，III期研究失败！
390亿美元收购而来，罕见病药物未达终点
砍掉基因疗法，裁员500人！罕见病药企转攻 siRNA，股价反涨30%
1400万一针！重磅罕见病基因疗法拟纳入优先审评
不区分基因型！首个光遗传学AAV基因疗法有望上市，针对罕见病
销售额峰值可达30亿美元！罕见病药物3期临床成功
国内首个！罕见病眼科基因疗法即将申报上市
中国首个体内碱基编辑疗法YOLT-101获国家药监局临床试验批准，用于治疗家族性高胆固醇血症
最新！上海卫健委发布罕见病诊治医院及科室名单
如何让支付方为罕见病疗法买单
8个罕见病迎新进展；国家医保谈判工作方案发布；两款罕见病疗法同日获批 ｜ 壹周罕见药闻
2025华西国际罕见病学术论坛——“会议征文” & “科普作品”！火热报名中~~
突发！又一款DMD疗法III期临床失败！
突破AAV载体瓶颈，国内基因治疗又一最新突破性成果发表
关于公布《2025年国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录及商业健康保险创新药品目录调整工作方案》等相关文件的公告
国家医保局回应：认同商保目录“以政策换价”，定向邀请保司参与价格协商
美佛州立法破局罕见病，斥资千万美元攻坚罕见病，奠基千亿基因产业
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