9月12日，巴黎近郊丰盛竞技场（原拉德芳斯体育馆）。58岁的#席琳·迪翁 时隔六年重新登台，约3万人到场，演出近两个半小时，后续还有25场。第一首歌开口不久，她就哭了。全球超900万人参与门票抽签，数小时内售罄——观众等的不是《My Heart Will Go On》的大合唱，而是见证一位被疾病困住的歌者，选择重新站上舞台。

十天后，9月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布授予Kedrion公司的免疫球蛋白静脉注射人用10%溶液（商品名QIVIGY®）孤儿药资格认定（ODD），用于治疗僵人综合征（Stiff Person Syndrome，SPS），这是一种罕见且往往致残的神经系统疾病。

美国至今没有一款获批药物

截至目前，美国没有任何一款产品获批用于治疗僵人综合征。临床上主要依赖GABA能对症药物和免疫治疗，但因缺乏高质量的大样本研究，治疗决策往往基于有限的经验。

QIVIGY 不是新药。它已在美国获批用于成人原发性体液免疫缺陷（PI），此次是为僵人综合征这一新适应症拿到了孤儿药资格认定。

目前，一项评估 QIVIGY 治疗僵人综合征安全性与有效性的临床研究正在进行，登记号为 NCT 07552987。

ODD 不是上市许可，是激励机制。FDA 的认定门槛是：所针对疾病在美国的患者数少于20万人。拿到认定后，企业可获得临床试验税收抵免、拨款、部分行政费用豁免，以及获批上市后7年的市场独占期。

Kedrion全球临床开发与战略副总裁Nisha Jain表示：“孤儿药资格认定是一个重要的监管和临床里程碑，因为我们正在探索QIVIGY®在解决僵人综合征患者关键未满足需求方面的作用。这一资格认定进一步彰显出Kedrion致力于推进血浆衍生疗法治疗罕见和超罕见疾病，并为服务不足的患者群体扩大治疗机会的承诺。”

写在最后

今年4月，席琳·迪翁发布了确诊后的第一支原创单曲《Dansons》。词作者 Jean-Jacques Goldman 写的是：“世界没有变得更好，我们仍在深渊之上起舞。”

9月12日，她走回了舞台。十天后，#僵人综合征 在监管层面拿到了第一个路标。

原文链接：

https://www.kedrion.com/fda-grants-orphan-drug-designation-for-stiff-person-syndrome-program/

翻译：黄娟