AAV基因药物GC301治疗晚发型庞贝病临床试验正式启动
行业资讯
2024/07/16
近日,“GC301 腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性和疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究”启动会在中国人民解放军总医院第一医学中心顺利召开,这是北京锦篮基因科技有限公司自主研发、全球首个获得临床试验许可、可用于治疗晚发型庞贝病的基因治疗药物,杨光主任作为主要研究者牵头开展。